第1页共27页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第1页共27页药学分子生物学绪论基因诊断：应用分子生物学技术，检测人体某些基因结构或表达的变化，或检测病原体基因组在人体内的存在，从而达到诊断或监控疗效的目的基因治疗：通过特定的分子生物学技术，关闭或降低异常表达的基因；或将正常的外源基因导入体内特定的靶细胞以弥补缺陷基因；或将某种特定基因导入体细胞表达一产生特定的蛋白质因子，实现对疾病的治疗作用药物基因组学：研究遗传变异对药物效能和毒性的影响，开辟药物研发的领域、促进合理用药的发展、加强临床前及临床药理的研究并对药物经济学产生重要影响。第一章核酸的分子结构、性质和功能DNA双螺旋结构DNA分子是由两条互补的多核苷酸链组成的。两条链以一定的空间距离，在同一轴上相互盘旋起来构成双螺旋结构。DNA双链呈反向平行。一条链的走向从5’到3’，另一条链的走向从3’到5’。A＝T，G≡C各对碱基上下之间的距离为3.4Å，每个螺距的距离34Å，包括10对碱基。★中心法则DNA是自身复制的模板DNA通过转录将遗传信息传递给中间物质RNARNA通过翻译将遗传信息表达为蛋白质在某些病毒中，RNA可以自我复制，并且在某些病毒蛋白质合成中，RNA可以在逆转录酶的作用下合成DNADNA的结构与功能一级结构：DNA分子中脱氧核苷酸连接及其排列顺序，是物种间差异的根本原因1为RNA和蛋白质一级结构编码的信息2基因选择性表达的调控信息二级结构：是指通过分子间相互作用形成的双链DNA或称为双螺旋DNA三级结构：双螺旋DNA进一步扭曲盘绕则形成其三级结构，超螺旋是DNA三级结构的主要形式三链DNA:DNA分子中的单链与双链相互作用形成的三链结构第2页共27页第1页共27页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第2页共27页1基因表达抑制物：选择性阻断靶基因，抑制其转录2阻断序列专一性蛋白质的结合，影响DNA与蛋白质结合及DNA复制、转录RNA的结构与功能mRNA是蛋白质合成的直接模板，将细胞核内DNA的碱基顺序按互补配对原则，抄录并转送到胞质的核糖体，用以决定蛋白质合成的氨基酸序列★核内不均一RNA(hnRNA)：真核生物mRNA的原始转录物是分子量极大的前体，在核内加工过程中形成分子大小不等的中间产物，被称为hnRNA★开放阅读框（ORF）：mRNA分子上从起始密码（AUG）开始到终止密码子结束这一段连续的核苷酸序列，即mRNA分子上的编码区。是一个特定蛋白质多肽链的编码序列特点★原核生物真核生物半衰期数分钟数小时/天翻译模板多顺反子单顺反子5'帽子无有，保护mRNA及蛋白合成正确起始3'尾巴无polyA，与mRNA半衰期及核到浆转运有关内含子无有SD序列有（AGGAGG）无稀有碱基无有，但极少生成方式边转录边翻译前体hnRNA修饰后转入胞质tRNA1、含有稀有碱基2、3’末端含有CCA序列3、二级结构呈三叶草形4、三级结构呈倒L型5、蛋白质生物合成中识别密码子，特异性搬运氨基酸的作用二级结构三级结构单链、三叶草叶形、四臂四环在二级结构基础上进一折叠扭曲形成倒L型rRNA与核糖体蛋白构成核糖体，是蛋白生物合成的场所mRNA结合位点、起始部分的识别、密码子与反密码子的相互作用肽键形成、AA-tRNA、肽基-tRNA的结合★核小RNA和胞浆小RNA（snRNA/scRNA）snRNA—核内、与蛋白质结合在一起形成小分子核内蛋白颗粒，参与mRNA的剪切加工scRNA—蛋白质定位于内质网的信号肽识别粒子的组成成分起始RNA—作为DNA生物合成的通用引物指导RNA—RNA编辑的模板端粒酶RNA和核酶端粒：短而数目精确的串联重复DNA小片段与蛋白质够成的特殊结构端粒酶(telomerase):自身携带RNA模板的逆转录酶，催化端粒DNA合成端粒酶RNA：形成端粒重复序列的模板RNA第3页共27页第2页共27页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第3页共27页核酶(ribozyme)：具有酶作用特征的一类RNA,无需能量可以自我催化和切割，使RNA被降解而无法进行转录和翻译RNA种类★功能mRNA转录自编码蛋白质基因的RNA，携带翻译信息。hnRNAmRNA剪接前体。tRNA在翻译过程中的转接分子。在反转录病毒复制的过程中，tRNA可以作为DNA复制的引物rRNA是核糖体的主要结构组...
