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生命科学与导论心得体会河南工业大学校级公选课题目：基因工程在疾病治疗中的应用学生姓名：学号：所在学院：专业年级：班级序号：2015年4月20日基因工程在疾病治疗中的应用摘要。现代基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理，对人类疾病进行治疗的新疗法。主要是指对致病基因的修正和基因增强及采用外源性细胞因子基因、核酶、基因药物进行疾病治疗的方法。经过几十多年的发展，技术逐步走向成熟。关键词：癌症基因基因治疗发展一、基因治疗现状1.多种疾病的基因治疗目前，基因治疗的范围已从过去罕见的单基因疾病扩大至常见的单基因疾病和多基因疾病。遗传性疾病的基因治疗多数属于单基因缺陷所引起的疾病的基因治疗。fang等以腺病毒为载体，靶向肝细胞对苯丙氨酸羟化酶（pah）缺陷症小鼠模型进行了研究，结果表明小鼠的伤寒表型症状得到明显改善。等则通过反转录状病童t淋巴细胞中苯丙氨酸羟化酶（pah）活性的改变状况。恶性肿瘤的基因治疗已进行了大量的预备性实验，美国科学家构建了重组的til（肿瘤浸润淋巴细胞），能表达100倍于正常水平的tnf并应用于黑色素瘤的临床治疗。结果表明：经修饰的带有cd4受体的细胞具有抗hiv感染的作用。还有将编码可使艾滋病毒hivrna降解的核酶基因转染人淋巴细胞，从而抑制hiv的传播。多种药物的基因治疗随着对基因治疗机制本身的不断深人探讨，用于基因治疗的药物形式也不断创新。基于三链dna形成脱氧寡核苷酸（'rro）的反基因技术能够通过阻止基因转录和dna复制而达到治疗目的。cohen等曾用此技术抑制淋巴瘤的第1页共5页bc1.2基因，而noonberg等以此对乳腺癌的her2基因进行了相应的探索。基因治疗从传统意义上的dna治疗扩展至rna水平。有治疗作用的目的基因的mrna已用作体内、体外基因治疗的研究。二、基因治疗1.复合免疫缺陷综合征的基因治疗1991年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ada）导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征（scid）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞，并用白细胞介素Ⅱ（il－2）刺激其增殖，经10天左右再经静泳输入患儿。大约1－2月治疗一次，8个月后，患儿体内ada水平达到正常值的25%，未见明显副作用。此后又进行第2例治疗获得类似的效果。2.黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗是人们早已期望的事，在进行了多方面探索的基础上，发现了肿瘤浸润淋巴细胞（tumorinfiltratinglymphocyte-til，即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞）在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了tnf/肿瘤细胞和il－2/肿瘤细胞方案，即分别将il－2基因肿瘤坏死因子（tumornecrosisractor，tnf）基因导入取自患者自身并经培养的肿瘤细胞，再将这些培养后的肿瘤细胞注射至病人臀部，3周后切除注射部位与其引流的淋巴结，在适合条件下培养t细胞，将扩增的t细胞与il－2合并用于病人，结果5名黑色素瘤病人中1名肿瘤完全消退，2名90%的肿瘤消退，另2人在治疗后9个月死亡。由于携有tnf的til可积于肿瘤处，因而til的应用提高了对肿瘤的杀伤作用。3.其它遗传病的基因治疗其它遗传病诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于dmd的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将ad-rsvmdys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cdna重组，在rsv启动第2页共5页子启动下，作肌肉注射，证明可在mdy小鼠肌肉表达，此外，对一些遗传病如血友病，地中海贫血、高雪氏病等正在探索中。浙江大学孔德华博士等单位对乙型血友病的基因治疗也进行了有意义的探索，他们在兔模型的基础上，将人第Ⅸ因子基因通过重组质粒（pcmvix）或重组反转录病毒（n2cmvix）导入自体皮肤成纤维细胞，获得可喜的阶段性成果，相信不久的将来，基因治疗会在我国取得成功。4.反义技术又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义rna和反义dna来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段，使编...