生命科学与导论心得体会 河南工业大学校级公选课 题目：基因工程在疾病治疗中的应用 学生姓名：学 号：所在学院：专业年级：班级序号： 2015 年 4 月 20 日 基因工程在疾病治疗中的应用 摘要。现代基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理，对人类疾病进行治疗的新疗法。主要是指对致病基因的修正和基因增强及采用外源性细胞因子基因、核酶、基因药物进行疾病治疗的方法。经过几十多年的发展，技术逐步走向成熟。 关键词： 癌症基因基因治疗发展 一、基因治疗现状 1.多种疾病的基因治疗 目前，基因治疗的范围已从过去罕见的单基因疾病扩大至常见的单基因疾病和多基因疾病。遗传性疾病的基因治疗多数属于单基因缺陷所引起的疾病的基因治疗。fang 等以腺病毒为载体，靶向肝细胞对苯丙氨酸羟化酶（pah）缺陷症小鼠模型进行了研究，结果表明小鼠的伤寒表型症状得到明显改善。等则通过反转录状病童 t 淋巴细胞中苯丙氨酸羟化酶（pah）活性的改变状况。恶性肿瘤的基因治疗已进行了大量的预备性实验，美国科学家构建了重组的 til（肿瘤浸润淋巴细胞），能表达100 倍于正常水平的 tnf 并应用于黑色素瘤的临床治疗。结果表明：经修饰的带有 cd4 受体的细胞具有抗 hiv 感染的作用。还有将编码可使艾滋病毒 hivrna 降解的核酶基因转染人淋巴细胞，从而抑制 hiv 的传播。 多种药物的基因治疗随着对基因治疗机制本身的不断深人探讨，用于基因治疗的药物形式也不断创新。基于三链 dna 形成脱氧寡核苷酸（'rro）的反基因技术能够通过阻止基因转录和 dna 复制而达到治疗目的。cohen 等曾用此技术抑制淋巴瘤的第 1 页 共 5 页bc1.2 基因，而 noonberg 等以此对乳腺癌的 her2 基因进行了相应的探索。基因治疗从传统意义上的 dna 治疗扩展至 rna 水平。有治疗作用的目的基因的 mrna 已用作体内、体外基因治疗的研究。 二、基因治疗 1.复合免疫缺陷综合征的基因治疗 1991 年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ada）导入一个 4 岁患有严重复合免疫缺陷综合征（scid）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞，并用白细胞介素Ⅱ（il－2）刺激其增殖，经10 天左右再经静泳输入患儿。大约 1－2 月治疗一次，8 个月后，患儿体内 ada 水平达到正常值的 25%，未见明显副作用。此后又进行第...
