2025 儿童血友病家庭治疗专家共识（最全版）血友病是一组 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床上主要分为血 友病 A （凝血因子 VIII 缺乏症）和血友病 B （凝血因子 IX 缺乏症）两型。特 征表现为出血倾向，临床可表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或 轻微外伤后出血难止。血友病程度越严重则发病越早，重型血友病在儿童 期起病，而且需要终身治疗。血友病综合关爱的重要内容是在血友病多 学科团队综合治疗指导下、以家庭为中心开展血友病自我管理［1-2］。血友病家庭治疗开始于 20 世纪 70 年代，是指患儿在发生出血后或为预防 出血自行或由家长/监护人注射凝血因子（自我注射）以及在家庭内完成血 友病护理和康复的总称。家庭治疗的理念在发达国家已被广泛接受，如欧 洲 2025 年的调查显示：76%〜1%的血友病患者（包括成人）实行了 家庭治疗；而儿童患者则 90%进行家庭治疗［3 ］。我国家庭治疗刚刚起步， 27 年广州地区的一项调查结果是 27.6% ［4 ］，2025 年北京、成都两所 儿童医院的调查显示，仅有 44.0%的血友病患儿开展了家庭治疗［5 ］。 国内家庭治疗面临的挑战包括：年轻父母缺乏对早期治疗重要性的认识， 年长儿及家长相关知识应用能力不足：无法识别出血的最初征兆、对家庭 治疗（自我注射）技术掌握有困难、存在畏惧、缺乏信心；对痛苦、医院 和注射器有畏惧心理；家庭其他成员不会主动保证患儿的治疗依从性［6-7］。但家庭治疗非常重要，可使患儿在出血时立即获得治疗、未出血 时会依从规律的预防治疗；家庭治疗能显著减轻急慢性痛苦、减少残疾、 减少因出血及其并发症住院、减少旷工或旷课，从而改善患儿生活质量[8_9 ]。2025 年，新型冠状病毒肺炎疫情的发生给血友病患儿就诊带来了不便， 远程医疗逐步成为新型的血友病治疗模式。疫情更加需要家庭治疗，而 远程医疗的广泛开展也为家庭治疗提供了便利［10-11 ］。中国血友病治疗协作组儿科专业组专家在 2025 年初共同发起并制订了本 共识，旨在弥补目前国内儿童血友病家庭治疗的空白，为推动我国儿童血 友病事业助力。1 出血的管理1.1 出血的识别 大多数血友病患儿的出血事件发生在血友病治疗中心 之外，对患儿及其监护人开展教育是出血管理的重要组成部分；特别是对 于关节和肌肉出血的识别，是自我管理的重要组成部分，有利于迅速开展 治疗，以减少出血导致的短期和长期不良影响［1］。急性关节出血的...
