附件1“”干 细 胞 及 转 化 研 究试 点 专 项2016 年 度 第 一 批 项 目 申 报 指 南为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020 年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。专项实施方案部署8 个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组 — 1 —织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库；7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。1.多能干细胞建立与干性维持1.1 多能干细胞自我更新与维持的调控机制*研究内容：多能干细胞自我更新与维持的细胞及分子生物学基础。考核指标：构建基于生物信息学和计算生物学的多能干细胞自我更新、多能性维持分子模型；明确调控干细胞多能性的主要信号转导机制；确定多能性不同状态（Naïve 和Primed）及动态变化的分子基础和调控机制，为体外培养和分化提供理论基础。1.2 大动物初始态多能干细胞*研究内容：大动物（如猪）初始态多能干细胞获得与维持的技术体系及分子机制。考核指标：建立稳定可重复获得初始态多能干细胞的培养体系；获得5 株以上具有生殖嵌合能力的多能干细胞系；根据嵌合能力、体内发育和体外分化潜能、特有分子标记来评价初始态干细胞的质量；阐明初始态多能干细胞建立和维持的关键分子 — 2 —机制以及特有的调控网络；明确若干初始态多能干细胞特有分子标记。1.3 多能干细胞命运调控的细胞生物学事件及其意义*研究内容：多能干细胞命运获取，自我更新和定向分化过程中的关键细胞生物学事件，及其对多能干细胞干性的调...
