精品文档---下载后可任意编辑LV-siRNa-Shh 转染 BMSCs 及其表达的讨论的开题报告一、选题的背景和意义：肿瘤是公认的难以治愈的疾病之一，不仅是一个细胞本身发生了突变，可以自我复制自我增殖，还可以渗透进入周围血管组织，形成远处转移。骨髓瘤是由于骨髓中异常增殖的浆细胞引起的，是一种频繁发生的血液肿瘤，其生存率与治疗方法的效果有很大的关系。传统的治疗方法包括各种化疗和放疗，但存在明显的毒副作用和易出现耐药性等问题。目前，基因治疗已成为最有前景的治疗方式之一，这种治疗方式是通过改变基因表达，抑制肿瘤组织的增殖和转移，并保护正常细胞的生长发育。几乎每个细胞中都包含有调控其发育和成熟的一种基因，其中 Sonic hedgehog (Shh) 是调控神经发育的重要信号分子，近期的讨论表明Shh 在肿瘤中也具有重要的作用，是常见的癌症靶向治疗目标。因此，讨论干细胞转染 Shh 基因对骨髓瘤的治疗具有重要意义。二、讨论内容和方法：此讨论旨在讨论 LV-siRNa-Shh 转染人骨髓干细胞(BMSCs)后，其表达效果及其对骨髓瘤的治疗作用。首先，采集人体骨髓组织，分离纯化 BMSCs，并验证其形态学特征和表面标记。然后，利用 LV-siRNa-Shh 载体将 Shh 基因转染到 BMSCs 中，利用荧光素酶基因报告系统分析基因转染效率和转染后 BMSCs 的活性。最后，通过 Western blotting 和荧光显微镜等技术手段检测转染后 BMSCs Shh 基因的表达效果，同时将其注入到骨髓瘤小鼠模型中，观察其对骨髓瘤的治疗效果。三、预期结果和意义：预期讨论结果为：1、LV-siRNa-Shh 载体转染 BMSCs 具有高效和稳定的转染效果；2、LV-siRNa-Shh 转染后的 BMSCs 能够表达大量的 Shh 基因，并对骨髓瘤细胞具有明显的抑制作用；3、LV-siRNa-Shh 转染后的 BMSCs 能够有效地预防和治疗骨髓瘤的进展，使得小鼠模型中的生存率和治愈率明显提高。这项讨论的意义在于，可以为基因治疗骨髓瘤提供新的思路和方法，同时为开发 Shh 调节性药物提供理论基础。
