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中南大学生物科学与技术学院分子生物学研究中心教 案授课科目: 医学分子生物学授课内容: 基因治疗授课对象：临床医学七年制、八年制授课时数：4 学时授课教师：授课地点：湘雅医学院新教学区授课时间：授课教材：医学分子生物学（21 世纪高等院校教材），胡维新主编，北京：科学出版社，2007 年 2 月，第一版；医学分子生物学（卫生部 8 年制规划教材），冯作化主编，北京： 人民卫生出版社，2005，第一版一．目的要求掌握：基因治疗的概念、基本策略、常用载体；治疗基因的受控表达原理与方法。熟悉：基因转移的基本技术；基因干预的基本策略；基因治疗的应用研究。了解：基因转移的靶细胞;基因治疗的前景与问题；人类生殖细胞基因治疗研究的伦理学问题。二．讲授重点：基因治疗的策略：如基因置换、基因添加、基因干预、自杀基因治疗、免疫基因治疗等；体内基因转移的方法。三．讲授难点：不同类型的疾病应采用不同的治疗策略；基因干预方法与原理；治疗基因的受控表达原理与方法。四、教学方法：多媒体教学五、教 具：多媒体课件六、讲授内容：何谓 Human Gene Therapy？基因治疗是现代分子生物学技术与医学科学交叉渗透而形成的一个全新治疗领域。DNA 重组、基因转移、基因克隆和表达等技术的迅猛发展，为基因治疗的飞速发展奠定了基础。 基因治疗分类体细胞(somatic cell)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变只限于某个体的当代生殖细胞(germline)基因治疗 对缺陷的生殖细胞进行矫正当代及子代第一节 基因治疗的策略1．基因治疗的概念定义：将目的基因导入靶细胞内，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因表达产物对疾病起治疗作用。不同的基因治疗策略是以不同的形式利用基因产生治疗效应，因而适用于不同疾病的治疗。2．基因置换（gene replacement）定义：指将特定的目的基因导入特定细胞，通过定位重组，以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。又称基因矫正（gene correction）。目的：纠正缺陷基因，将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。 基因置换的必要条件：对导入的基因及其产物有详尽的了解；外来基因能有效地导入靶细胞；导入基因能在靶细胞中长期稳定存在；导入基因能有适度水平的表达；基因导入的方法及所用载体对宿主细胞安全无害。基因同源重组技术（homologous recombination)又称为基因打靶(gene targeting），其实现...