造血干细胞移植治疗儿童白血病的进展内蒙古医学院07级研究生：侯慧国艳艳王梅玲王海军讲述内容造血干细胞移植儿童白血病与小儿HSCT儿童造血干细胞移植治疗白血病的进展干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。造血干细胞（HSCT）泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。造血干细胞移植造血干细胞移植的临床种类造血干细胞移植（HSCT）︱外周血干细胞移植（PBSCT）骨髓移植(BMT)脐血干细胞移植（CBSCT）自体骨髓移植（ABMT）异基因骨髓移植（Allo-BMT）自体外周血干细胞移植（PBCST）异基因外周血干细胞移植（Allo-PBSCT）造血干细胞移植的基本步骤1)移植前预处理2)采集干细胞3)植入患者体内使用超大剂量的放疗或化疗，最大限度地消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能顺利植入将正常的造血干细胞通过患者静脉输入体内，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能，通常需要1～2月的时间，免疫功能的恢复需长达6月～1年的时间。根据供者造血干细胞来源不同，可采集供者骨髓，或外周血干细胞，或脐带血干细胞作为移植的“种子”造血干细胞移植的国内进展主要进展有三方面：一、造血干细胞的来源除了骨髓以外，外周血与脐带血已经稳步上升。二、配型不合一半相合的移植正在迅速增多。三、移植的预处理方案已有不断改进不但使移植的疗效提高，而且使受者的年龄上限亦由４５岁提高到６５岁。儿童白血病白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤,15岁以下儿童发病率约为（2～4）/10万,每年约有新发病例,严重危害儿童健康。特点：1、恶性程度高，病情发展迅速、大多是急性；2、对化学药物治疗很敏感，癌细胞容易杀灭15000例HSCT在小儿白血病治疗的地位小儿白血病治疗的目标是根治疾病而非延长生命。目前应用强烈的联合化疗方案,国际上急性淋巴细胞白血病(ALL)的EFS：80%~90%,急性非淋巴细胞白血病（ANLL）EFS：40%左右。国内水平北京儿童医院、上海儿童医学中心及中山大学附属第二医院等少数治疗中心也达到了国际水平。因此联合化疗是目前根治小儿白血病的首选治疗方法。然而仍有20%～30%难治、复发的ALL及高危ANLL单纯化疗效果欠佳,经有效化疗完全缓解后需要HSCT疗法。HSCT在小儿白血病治疗的地位急性白血病CR后治疗方法的疗效比较020406080100不化疗定期化疗ASCTAllo-SCTANLLALL复发率我国小儿HSCT的现状问题：1、经济问题2、骨髓供者问题3、技术资源分散问题优势：脐血资源丰富发展方向：建立几个现代化的儿童造血干细胞移植中心,培训素质高的儿科医护队伍,并建立我国儿童HSCT中心协作网,进行前瞻性的大批量临床与实验研究。小儿HSCT的特点①恶性血液病，如白血病、恶性淋巴瘤等大部分(70％～80％以上)可经正规化疗达到治愈，仅20％左右需要HSCT②遗传性疾病多见，如遗传性血液病(地中海贫血、范可尼贫血等)、遗传代谢病(如Hurler’S病等)、原发性免疫缺陷病等，目前只有通过HSCT移植才能根治③移植效果好于成人，移植物抗宿主病发生率、严重程度低于成人④胸腺未完全消退，免疫重建快⑤放化疗预处理对小儿生长发育、内分泌影响明显⑥同胞供体及脐血供体多于成人。小儿白血病进行HSCT的适应证①高危型ALL-CR1,中危ALL-CR2;②高危ANLL(除M3、M2b)-CR1,M3/M2b-CR2;③CML-CR1。各类HSCT治疗白血病的疗效比较ASCT与Allo-SCT的比较ASCTAllo-SCT优点自身干细胞来源无供者限制移植相关死亡率低无GVHD移植并发症少正常供者复发率低长期无病生存率高适应症广泛治愈的唯一方法无须体外净化缺点复发率高无GVL作用需冷冻保存干细胞可能需体外净化供者来源受限发生GVHD，并发症多见移植相关死亡率高患者年龄受限不同异基因造血干细胞移植比较骨髓外周血脐带血数量多多少供者痛苦少无设备无细胞分离细胞分离造血恢复21-30天9-20天血...
