1.1.药物治疗药物治疗2.2.手术治疗手术治疗3.3.放射治疗放射治疗4.4.理疗理疗传统治疗方法新的生物治疗：新的生物治疗：基因治疗基因治疗((genetherapy)genetherapy)：：以重组以重组DNADNA技术技术和基因转移技术为基础的生物高新技术。和基因转移技术为基础的生物高新技术。基因治疗基因治疗一、一、概念概念二、种类和二、种类和策略策略三、三、基本流程基本流程四、四、应用与展望应用与展望一、基因治疗的概念一、基因治疗的概念GenetherapyisamedicalinterventionGenetherapyisamedicalinterventionbasedbasedononmodificationofgeneticmaterialsmodificationofgeneticmaterialsinlivinginlivingcells.cells.基因治疗是基因治疗是指指改变细胞遗传物质改变细胞遗传物质为基础的医为基础的医学治疗。学治疗。概念的发展概念的发展经典概念：经典概念：将具有正常功能的基因将具有正常功能的基因置换置换或或增补增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。的。广义概念：广义概念：将某种遗传物质将某种遗传物质转移转移至患者细胞内至患者细胞内，使其在体内，使其在体内有效表达有效表达，最终达到治疗疾病目，最终达到治疗疾病目的的方法，均称之为基因治疗。的的方法，均称之为基因治疗。二、二、基因治疗的种类基因治疗的种类根据基因导入的方式分为两种：根据基因导入的方式分为两种：1.1.直接体内疗法（直接体内疗法（invivoinvivo））是指将目的基因是指将目的基因直接导入直接导入体内有关的组织体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞并进行表达。器官，使其进入相应的细胞并进行表达。2.2.间接体内疗法（间接体内疗法（exvivoexvivo））是指在体外将目的基因是指在体外将目的基因导入靶细胞导入靶细胞，经过，经过筛选和增殖筛选和增殖后将细胞后将细胞回输回输给患者，使该基因在给患者，使该基因在体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的。。根据基因导入的靶细胞分为两种：根据基因导入的靶细胞分为两种：1.1.生殖细胞生殖细胞基因治疗基因治疗生殖生物学问题复杂生殖生物学问题复杂伦理学问题伦理学问题禁止应用人体禁止应用人体2.2.体细胞体细胞基因治疗：基因治疗：研究重点研究重点体细胞治疗的概念体细胞治疗的概念指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）的的体细胞体细胞；；经经体外操作体外操作后。后。回输回输（或植入）人体的治疗方法。（或植入）人体的治疗方法。基因治疗的策略基因治疗的策略((一一))直接策略直接策略：：针对致病基因针对致病基因((二二))间接策略间接策略：：导入与致病基因无直接联系的治疗基因导入与致病基因无直接联系的治疗基因((一一))直接策略直接策略1.1.基因基因修正修正（（genecorrectiongenecorrection））2.2.基因基因替代替代（（genereplacementgenereplacement））3.3.基因基因增强增强（（geneaugmentationgeneaugmentation））4.4.基因基因干预干预（（geneinterferencegeneinterference））1.1.基因基因修正修正（（genecorrectiongenecorrection））指将致病基因的指将致病基因的突变碱基加以纠正突变碱基加以纠正，而保，而保留正常部分。留正常部分。2.2.基因基因替代替代（（genereplacementgenereplacement））指通过同源重组（基因打靶）技术，将正指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因常基因定点整合定点整合到靶细胞基因组内，以到靶细胞基因组内，以原位替原位替换换致病基因。致病基因。不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精确的行精确的原位修复原位修复，是最理想的治疗方式。，是最理想的治疗方式。3.3.基因基因增强增强（（geneaugmentationgeneaugmentation））成熟的策略成熟的策略是指不去除异常基因，将有功能的正常是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导入病变细胞或其它细胞后发生基因导入病变细胞或其它细胞后发生非非定点整合定点整合，表达正常...
