精品文档---下载后可任意编辑骨髓间充质干细胞治疗再生障碍性贫血的疗效及安全性初步观察的开题报告一、讨论背景再生障碍性贫血（AA）是一种由于骨髓造血功能发生障碍而引起的造血系统疾病。目前，治疗 AA 的主要方法为输注外源性造血干细胞，但是因为供体的限制和移植后的并发症，这种治疗方法存在许多局限性。近年来，骨髓间充质干细胞（BMSCs）作为一种新型细胞治疗方法的出现，对 AA 的治疗提供了新思路。BMSCs具有自我更新、增殖和分化为多种细胞系的能力，可以修复损伤骨髓，促进造血，而且具有良好的安全性，不会引起排斥反应。因此，本讨论旨在探讨 BMSCs 治疗 AA 的疗效和安全性。二、讨论目的1.评估 BMSCs 治疗 AA 的临床疗效和安全性；2.评估 BMSCs 移植后对 AA 患者造血功能的影响；3.探究移植前后骨髓中各种细胞类型的变化。三、讨论内容和方法1.讨论对象本讨论将招募 20 例确诊为 AA 的患者，符合下列条件：① 15 岁以上，50 岁以下；②确诊为低、中、高危 AA；③无活动性感染、心、肝、肾等严重器官功能损伤；④符合干细胞移植条件。2.讨论方法（1）BMSCs 的采集与培育从受试者体内采集自体 BMSCs，利用易于猎取、无创伤的腹腔穿刺术采集腹部皮下脂肪组织，经过酶消化等处理提取出 BMSCs，进行体外培育和扩增。（2）BMSCs 的移植采纳静脉注射的方式将 BMSCs 移植给受试者，移植剂量为 1×106 个/kg 体重，分两次进行，间隔 7 天。（3）评估指标评估 BMSCs 移植前后患者的临床状况、造血功能、BMSCs 移植安全性等指标。具体包括：1）患者的症状、体征等临床状况；2）患者外周血象、骨髓象及造血功能指标（如 Hb、WBC、PLT、RBC、骨髓 CD34+细胞数等）的变化；3）BMSCs 移植后患者不良反应及安全性。四、讨论预期结果精品文档---下载后可任意编辑BMSCs 移植后估计能显著改善 AA 患者的造血功能，临床症状也将有所改善。BMSCs 移植过程中估计不会引起明显不良反应，具有一定的安全性。五、讨论意义本讨论将为 AA 的治疗提供一种新型细胞治疗方法，为患者带来更好的治疗效果。同时，将为 BMSCs 的临床应用提供参考，也有助于拓展细胞治疗的类型和范围。
