慢 病 毒 （ Lentivirus） 载 体 是 以HIV-1（ 人 类 免 疫 缺 陷I 型 病 毒 ） 为 基础 发 展 起 来 的 基 因 治 疗 载 体 。 区 别 一 般 的 逆 转 录 病 毒 载 体 ， 它 对 分 裂 细 胞和 非 分 裂 细 胞 均 具 有 感 染 能 力 。 基 本 概 述 慢 病 毒 载 体 的 研 究 发 展 得 很 快 ， 研 究 的 也 非 常 深 入 。 该 载 体 可 以 将 外源 基 因 有 效 地 整 合 到 宿 主 染 色 体 上 ， 从 而 达 到 持 久 性 表 达 。 在 感 染 能 力 方面 可 有 效 地 感 染 神 经 元 细 胞 、 肝 细 胞 、 心 肌 细 胞 、 肿 瘤 细 胞 、 内 皮 细 胞 、干 细 胞 等 多 种 类 型 的 细 胞 ， 从 而 达 到 良 好 的 的 基 因 治 疗 效 果 ， 在 美 国 已 经开 展 了 临 床 研 究 ， 效 果 非 常 理 想 ， 因 此 具 有 广 阔 的 应 用 前 景 。 慢 病 毒 的 应 用 目 前 慢 病 毒 也 被 广 泛 地 应 用 于 表 达RNAi 的 研 究 中 。 由 于 有 些 类 型 细 胞脂质体 转 染 效 果 差， 转 移到 细 胞 内 的siRNA 半衰期短， 体 外 合 成siRNA 对基 因 表 达 的 抑制作用 通常 是 短暂的 ， 因 而 使其应 用 受到 较大的 限制。 采用事先在 体 外 构建能 够表 达siRNA 的 载 体 , 然后转 移到 细 胞 内 转 录siRNA 的策略， 不但使脂质体 有 效 转 染 的 细 胞 种 类 增加， 而 且对 基 因 表 达 抑制效 果也 不逊色 于 体 外 合 成siRNA， 在 长期稳定表 达 载 体 的 细 胞 中 ， 甚至可 以 发 挥长期阻断基 因 表 达 的 作用 。 在 所构建的siRNA 表 达 载 体 中 ， 是 由RNA 聚合酶Ⅲ启动子来 指导RNA 合 成的 ， 这是 因 为RNA 聚合 酶Ⅲ有 明确的 起 始和 终止序列， 而 且合 成的RNA 不会带poly A 尾。 当RNA 聚合 酶Ⅲ遇到 连续4 个或5 个T 时， 它 指导的 转 录 就会停止， 在 转 录 产物3’端形成1~4 个U。 U6和H1 RNA 启动子是 两种RNA 聚合 酶Ⅲ依赖的 启动子， 其特点是 启动子自身元 素均 位于 转 录 区 的...
