— 1 — 附件1 真 实 世 界 证 据 支 持 药 物 研 发 与 审 评 的 指 导 原 则 （ 试 行 ） 一、引言 （ 一 ） 背 景 与 目 的 随 机 对 照 试 验 （ Randomized Controlled Trial， RCT） 一 般 被 认 为 是 评 价 药 物 安 全 性 和 有 效 性的 金 标 准 ， 并 为 药 物 临 床 研 究 普 遍 采 用 。 RCT 严 格 控 制 试 验 入 组 、排除标 准 和 其它条件， 并 进行随 机 化分组 ， 因此能够最大限度地减少其它因素对 疗效 估计的 影响， 使得研 究 结论较为 确定， 所形成的 证 据 可靠性 较高。 但 RCT 有 其局限性 ：一 是RCT 的 研 究 结论外推于临 床 实 际应用 时面临挑战， 如严 苛的 入 排标 准 使得试 验 人群不能充分代表目 标 人群， 所采 用 的 标 准 干预与 临 床 实 践不完全 一 致 ， 有 限的 样 本 量 和 较短 的 随 访 时间 导 致 对 罕 见 不良 事 件探 测 不足 等 ； 二 是 对 于某 些 疾 病领 域 ， 传 统 RCT 难 以 实 施 ， 如某 些 缺 乏 有 效 治 疗措 施 的 罕 见 病 和 危 及 生 命 的 重 大疾 病 ； 三 是 传 统RCT 或 需 高昂 的 时间 成本 。 因此， 在 药 物 研 发 和 监 管 领 域 如何 利 用 真 实 世 界 证 据 （ Real World Evidence， RWE） 评 价 药 物 的 有 效 性 和 安 全 性 ， 已 成为 全 球 相 关 监 管 机 构 、制 药 工 业 界 和 学 术 界共 同 关 注 且 具 有 挑战性 的 问 题 。 一 是 需 要 从 概 念 上 厘 清 真 实 世 界 证 据 的 定义 、范 畴 和 内 涵 。 二 是 真 实 世 界 数 据 （ Real World Data， RWD） 是 否 适 用 于回 答 临 床 所关 注 的 科 学 问 题 ， 所生成的 真 实 世 界 证 据 能否 或 如何 起 到 充分的 支 撑 作 用 ， 涉 及 诸 多 亟 待 商 榷 和 解 决 的 问 题 ， 包 括 数 据来 源 、数 据 标 准 、数 据 质 量 、数 据 共 享 、数 据 的 基 础 建 设 等 ， 也 对 指 南 的 制 定提 出 了 迫 切 需 求 。 三 是 利 ...
