·专家笔谈·美国血液学会免疫性血小板减少症基于证据的实践指南(儿童)卢新天编译作者单位:100034北京大学第一医院儿科Email:dr．luxt@gmail．com1996年美国血液学会(AmericanSocietyofHe-matology，ASH)出版的免疫性血小板减少性紫癜(ITP)指南已经成为诊断和治疗ITP的重要参考标准。近年来各国的血液学家对ITP疾病的名词、概念和治疗思路等方面作了新定义，ASH认为在此条件下有必要对1996年的指南进行更新修订。现在版本的指南参考了自1996年初版以来ITP诊断和治疗的文献，对有关文献进行综述分析，并行GRADE系统评级，以临床证据为基础对ITP提出诊断和治疗的指南，指南分为推荐(recommend)和建议(suggest)两个层次，前者的临床证据较后者更充分。此版本对ITP涉及的有些方面没有提出指南，原因在于缺少有力的临床证据。ASH认为对ITP处理的很多方面缺少高质量的证据，其中包括ITP病人出血的处理、儿童和成人ITP二线治疗、脾切除的时间选择、应用血小板输注治疗的域值(包括用抗血小板药)等，ASH期盼今后的临床研究能够得出更多更好的研究结果。名词和诊断ITP属于自身免疫性疾病，为不明原因的刺激引发的免疫反应导致血小板破坏过多，超过骨髓代偿性产生血小板的速率，临床出现血小板计数降低。目前已有证据表明，ITP的病理生理过程中，除血小板破坏过多以外，在很多病人骨髓血小板生成也减少。由许多国家的血液学家组成的国际工作组(In-ternationalworkinggroup，IWG)于2009年发表的共识提出对ITP名词、概念，定义和疗效判定应统一标准。在这个共识中，IWG建议将特发性血小板减少性紫癜(idiopathicthrombocytopenicpurpura，ITP)重新定义为免疫性血小板减少性紫癜(immunethrom-bocytopenicpurpura，ITP)，或者直接去掉紫癜(pur-pura)定义为免疫性血小板减少症(immunethrombo-cytopenia，ITP)。在此基础上将ITP分为原发性ITP(primaryITP)和继发性ITP(secondaryITP)，将免疫机制引起的血小板减少分为两大类。继发性ITP与某些疾病相关，其中主要包括自身免疫性疾病(特别是抗磷脂抗体综合征)、病毒感染(主要包括HCV和HIV)、药物所致等。ASH同意IWG建议的以上分类，也同意新建议的ITP分期:初诊ITP(newlydiagnosedITP)，确诊3个月内的ITP;持续性ITP(persistentITP)，确诊3个月至12个月的ITP;慢性ITP(chronicITP)，病程超过12个月的ITP;另外，提出重型ITP(severeITP)的概念，即病人发病时有需要立即处理的出血症状或病程中新的出血症状必须应用提升血小板的药物治疗，包括增加原有药物剂量。IWG建议原发性ITP诊断标准从原来的低于150×109/L修改为低于100×109/L，同时仍强调血小板减少没有其他原因可以解释。ASH指南注意到这个标准并没有正式生效，标准也不适用于继发性ITP。ASH指南的综述部分，仍沿用论文作者所采用的血小板低于150×109/L的标准。ASH认为IWG建议的ITP的疗效标准(表1)虽然不是建立在证据基础之上，但这个标准起到很好的标准化的作用，可以更好的对不同的临床研究进行比较。另一方面也发现这个疗效标准尚不能对所有临床研究结果进行细致的评价。IWG和ASH都认为，难治性ITP是脾切除后仍然表现为重型ITP的病人。未行脾切除的病人不包括在难治性ITP之内，建议根据病人对各种药物的疗效初步分为有效和无效两类。但难治性ITP可以暂时对皮质激素或IVIG有反应。确诊为难治性ITP的病人必须彻底排除所有伴有血小板减少的疾病。难治性ITP的标准更适用于成人ITP。对于儿童来讲，ASH持与IWG一致的观点，即儿童也应有·232·中国小儿血液与肿瘤杂志2011年10月第16卷第5期JChinaPediatrBloodCancer，October2011，Vol16，No．5难治性ITP的定义及标准，以说明病情的严重性及药物治疗是否有效。考虑到大多数儿童ITP有自限性的过程，—般不会很快的做脾切除治疗，“难治性”这一定义并不能反映出病情危重的情况。建议不采用“难治性”这个名词而考虑选择其他的诊断名词。对绝大多数儿童ITP也建议根据患儿对药物的治疗效果初步分为有效和无效两类。儿童期ITP1病例1儿童初诊ITP3岁，出现瘀斑、瘀点24h。既往无出血表现，无血小板减少和出血性疾病家族史。体检发现四肢皮肤少数散在紫癜和小片...
