★生物技术与生物技术药物的概念生物技术药物的分类♦按用途分类:治疗药物、预防药物、作为诊断药物（免疫诊断试剂、酶诊断试剂、器官功能诊断药物、放射性核素诊断药物、诊断用单克隆抗体（McAb）、诊断用DNA芯片）♦按作用类型分类：细胞因子类药物、激素类药物、酶与辅酶类药物、疫苗、单克隆抗体药物、反义核酸药物、RNA干扰（RNAi）药物、基因治疗药物♦按生化特性分类：多肽类药物、堂白质类药物、核酸类药物、聚乙二醇（PEG）化多肽或蛋白质药物＞理化性质特性:相对分子量大、结构复杂、稳定性差＞药理学作用特性：活性与作用机制明确、作用针对性强、毒性低、体内半衰期短、有种属特异性、可产生免疫原性＞生产制备特性:药物分子在原料中的含量低、原料液中长存在降解目标产物的杂质、制备工艺条件温和、分离纯化困难、产品易受有害物质污染♦质■控制特性：质量标准内容的特殊性、制造项下的特殊规定、检定项下的特殊规定（原液、半成品及成品检定等等）弟二章基因工程制药證白类药物的特点：结构确证不完全性、具有种，属待异性、多功能性、免疫原性|临床前安全性评价的特殊性：蛋白类药物安全性担忧的性质和来源；受试物的纯度；相关动物的选择；给药剂量的选择；免疫原性；遗传毒性和致癌性（一般不进行常规的遗传毒性实验）；药代动力学真核细胞表达制品的安全性问题:生产细胞DNA残留的影响、生产用血清的影响基因工程药物稳定性研究的相关问题：药物浓度、温度、湿度和水分、氧、光照、PH基因工程药物的缺陷：生物利用度低，半衰期短；异体蛋白具有免疫原性基因工程菌的修饰改造方法:构建突变体、构建融合蛋白、PEG修饰（降低免疫原性、增加水溶性、延长»）基因工程制药基本环节♦上游阶段：制备目的基因-构建重组质粒-构建工程细胞♦下游阶段：培养工程细胞-分离纯化产物-除菌-半成品、成品检定-包装基本工具:目的基因、各种酶（切割酶、连接酶、修饰酶等）、载体
