临 床 常 用 科 研 定 义 1） 总 生 存 期 （ OS， Overall Survival）： OS 是 指 从 随 机 化 开 始 至 因 任 何 原 因 引 起 死 亡 的 时 间 （ 对 于 死 亡 之 前 就 已 经 失 访 的 受 试 者 ， 通常 将 最 后 一 次 随 访 时 间 计 算 为 死 亡 时 间 ）， 是 抗 肿 瘤 药 物 最 可 靠 的 疗 效 评 价 指 标 。 总 生 存 期 的 延长 可 以 体 现 确 切 的 临 床 获 益 ， 而 且 因 为 在 研 究 过 程 中 可 以 充 分 评 估 ， 可 精 确 测 量 ， 并 有 死 亡 证明 来 提 供 依 据 ， 在 终 点 评 估 上 不 会 出 现 偏 性 ， 常 作 为 Ⅲ 期 临 床 试 验 首 选 的 主 要 观 察 指 标 。 同 时具 有 临 床 意 义 和 统 计 学 意 义 的 总 生 存 期 的 显 著 延 长 通 常 能 支 持新药 的 批准。 但观 察 总 生 存 期 通 常 需要 足够大的 样本量 和 足够长 的 时 间 ；后 续治疗 往往会 干扰对 药 物 疗 效的 测 定 ；且 有 时 包括了部分 非肿 瘤 原 因 的 死 亡 ， 观 察 不 到治疗 过 程 中 临 床 症状的 受 益 情况， 这些都可 能 导致研 究 和 评 价 的 难度。 2） 基于 肿 瘤 反应的 疗 效 评 价 指 标 无病生 存 期 （ DFS， Disease Free Survival）： 是 指 从 随 机 化 开 始 至 肿 瘤 复发或由于 任 何 原因 导致受 试 者 死 亡 的 时 间 ， 常 用 做根治性 手术或放疗 后 的 辅助治疗 的 主 要 疗 效 指 标 。 比如乳腺癌、结肠癌的 手术后 治疗 。 DFS 的 延 长 可 被接受 作 为 反映受 试 者 临 床 受 益 的 指 标 ， 因 为 对 这类人群来 讲， 在 疾病复发前 就 有 治愈的 希望。 但评 价 时 应当关注这种受 益 的 程 度与所遭受 的 毒性 比较结果， 也需要 关注随 访 时 间 的 密度是 否足以 评 价 DFS 效 果的 持续性 。 相对 OS 而 言， DFS 所需时 间 更短且 样本量 更少。 但其缺点 是 ， 目前 对 DFS 存 在 不 同 定 义 和解释， 不 同 研 究 者 之 间 在 判断疾病复发或进展...
