造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血进展 异基因造血干细胞移植用于治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia),其患者的预后及生活质量明显提高
总体生存率提高获益于移植供者的选择、预解决方案的改善、支持技术的提高,特别现今造血干细胞来源多样性、预解决方案的改善等
标签: 异基因造血干细胞移植; 再生障碍性贫血; 疗效重型再生障碍性贫血(SAA)为获得性骨髓造血功效衰竭性疾病
近年来随端粒酶逆转录修复基因异常、细胞克隆性演变、T 调节亚群细胞的变化及细胞染色体的异常不停完善再生障碍性贫血的发病机制
造血干细胞移植技术的进展使总体生存率由 60 年代 20%~30%提高到现今的 80%~90%
免疫克制治疗对于多组年纪患者治疗的合用性及优越性在多个临床研究中得到必定,但疗效等待时间长、疾病复发、淋巴增殖性疾病的发生等并发症限制其在临床中运用
异基因造血干细胞移植技术快速重建造血功效,患者的预后及生活质量明显提高
随着 HLA 高分辨率配型的运用于供者的选择、抗感染、支持技术的提高及预解决方案的不停改善,越来越多的 SAA 患者获益于异基因造血干细胞移植
本文就异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的进展综述以下
1 亲缘全相合造血干细胞移植1
1 移植效果 Dawid Szpecht 等回想分析了 1991-间接受移植的 48 例 SAA 患者,45 例患者移植成功,死亡率为 8%,5 年无病生存率为 87%,5 年总体生存率为 91%[1]
欧洲血液骨髓移植组有关 1951 例患者的研究成果表明,小朋友生存率达 91%[2]
国际骨髓移植登记中心的数据表明,1388 例小朋友患者 3 年总体生存率为(86±2)%
Ghavamzadeh 等对于 167 例 SAA 患者随访中位时间 40个月发现,其无病生存率为 74%,总体生存率为 82%
因其移植等待