注射用重组水蛭素项目书

英文名称：Recombinant Hiru din for injection 剂型： 冻干粉针剂 适应症： 髋关节置换术后深静脉血栓的预防 类型： 国家二类新药 声明： 本项目书旨在帮助对本项目有兴趣的少数机构投资者较为深入地了解本项目，并非一般的公开发行物。请有关人士严格控制扩散范围，并要求对本项目书内容保密！ 上海复星生物医药研究院基因工程药物研究中心 1 项 目 特 点 投 资 小：< 1000万 市场潜力大：中国潜在适应群超过百万 利 润 高：直接成本4元/支，销售价以国外定价1/3～1/4为国内参考价，则约为40元/支，一个疗程 5天 220支，花费 8800元 周 期 短：三年半获得新药证书，一个普通 GMP车间，年产值约达 2000万，生产销售一年后即可收回成本 上海复星生物医药研究院基因工程药物研究中心 2 一、 项目简介 1 ） 药物介绍 水蛭素（hirudin）因最早从水蛭中分离得到而得名。天然水蛭素为单链多肽，肽链由 65 个氨基酸残基组成，相对分子量为 7000 道尔顿。分子 N 端有三个二硫键(Cys6… Cys14，Cys16… Cys28，Cys22… Cys39)，使 N 端肽链绕迭成密集形核心环肽结构。C 端富含酸性氨基酸残基，63 位的酪氨酸被亚硫酸化。水蛭素存在十几种变异体，但有抗凝血酶活性的仅有 HV1、HV2 和 HV3 三种。本产品为基因工程重组水蛭素 ( [Leu1-Thr2]-63-desulfohirudin，Lepirudin)，由水蛭素 HV1 衍生而来，其中1 位由亮氨酸替代缬氨酸，2 位由苏氨酸替代缬氨酸，63 位酪氨酸无亚硫酸根，但其构象和生物活性与天然水蛭素一致。比较实验表明，该重组水蛭素特别有利于在酵母中表达，以 N 末端 Thr-Tyr或 Ile-Tyr 开始的同系水蛭素衍生物只能以低产率表达。此外，酵母表达 Lepirudin 63 位上酪氨酸未亚硫酸酯化，因为酵母本身无法对表达产物进行亚硫酸根修饰。 水蛭素是迄今为止发现的最强有力的凝血酶抑制剂，还有很强的抗血栓作用，对多种实验性血栓模型有阻抑作用。水蛭素对于各种血栓疾病如静脉血栓、弥散性血管内凝血、脑凝血、血栓静脉炎及冠状动脉血栓都有预防和治疗效果，尤其是静脉血栓和弥漫性血管内凝血的治疗；也可用于外科手术后预防动脉血栓的形成，预防溶解血栓后或血管再造后血栓的形成；改善体外血液循环和血液透析过程，在显微外科手术中常因为吻合处血管栓塞而导致失败，采用水蛭素可促进伤口愈合。 重组水蛭素目前已经开发成功的适应症为: 用于手术时防止深部静脉血...