【科研】如何确定临床试验设计中的样本量VIP专享

【科研】如何确定临床实验设计中的样本量？在临床实验研究中，无论是实验组还是对照组都需要有一定数量的受试对象。这是因为同一种实验处理在不同的受试对象身上表现出的实验效应是存在着变异的。仅凭一次实验观测结果或单个受试者所表现出来的实验效应说明不了什么问题。必须通过一定数量的重复观测才能把研究总体真实的客观规律性显示出来，并且可以对抽样误差做出客观地估计。但重复观测次数越多(即样本含量越大)试验所要消耗的人力、物力、财力和时间越多，可能会使试验研究成为不可能。而且，样本含量过大还会增加控制试验观测条件的难度，有可能引入非随机误差，给观测结果带来偏性(bias)。所以在实验设计中落实重复原则的一个重要问题就是如何科学合理确定样本量。由于在各对比组例数相等时进行统计推断效能最高，因此多数情况下都是按各组样本含量相等来估计。但在个别情况下，也可能要求各组样本含量按一定比例来估计。1 与样本含量估计有关的几个统计学参数在估计样本含量之前，首先要对以下几个统计学参数加以确定或作出估计。1.1 规定有专业意义的差值 δ，即所比较的两总体参数值相差多大以上才有专业意义。δ 是根据实验目的人为规定的，但必须有一定专业依据。习惯上把 δ 称为分辨力或区分度。δ 值越小表示对二个总体参数差别的区分度越强，因而所需样本含量也越大。1.2 确定作统计推断时允许犯Ⅰ类错误(“弃真”的错误)的概率 α，即当对比的双方总体参数值没有差到 δ。但根据抽样观测结果错误地得出二者有差别的推断结论的可能性，α 确定的越小，所需样本含量越大。在确定 α 时还要注意明确是单侧检验的 α，还是双侧检验的 α。在同样大小的 α 条件下；双侧检验要比单侧检验需要更大的样本含量。1.3 提出所期望的检验效能 power，用 1-β 表示。β 为允许犯Ⅱ类错误(“取伪”的错误)的概率。检验效能就是推断结论不犯Ⅱ类错误的概率 1-β 称把握度。即当对比双方总体参数值间差值确实达到 δ 以上时，根据抽样观测结果在规定的 α 水准上能正确地作出有差别的推断结论的可能性。在科研设计中常把 1-β 定为 0.90 或 0.80。一般来说 1-β 不宜低于 0.75，否则可能出现非真实的阴性推断结论。1.4 给出总体标准差 σ 或总体率 π 的估计值。它们分别反映计量数据和计数数据的变异程度。一般是根据前人经验或文献报道作出估计。如果没有前人经验或文献报道作为依据，可通过预实验取...