癌症的基因治疗前景 科学家需要知道怎样分离基因并注入干(或源)血液细胞,从而治疗免疫和血液紊乱。 科学家还需要发现更容易和更好的办法来传递基因进入体内。为了有效治疗癌症、艾滋病及其它疾病,他们需要开发可以直接注入病人身体的载体。这些载体必须准确进入遍布全身的靶细胞(如癌细胞)中,并把所需基因嵌入细胞的DNA 中。 新载体目前正在试验,新载体包括有腺病毒和脂质体。腺病毒与逆转录酶病毒不同,可以转移遗传物质到不分裂的细胞(在肺里发现的细胞)中;脂质体能粘附在某些细胞上(包括肿瘤细胞),并把基因注入这些细胞。 在两个方面还需要发展:把基因始终传递到病人遗传物质的准确位置的方法 (消灭基因转移诱发癌症的危险), 以及保证移植的基因正好受人体正常生理信号控制的能力。胰岛素就是一个例子:一种蛋白质只有在适当的时间,产生适当的量,才会对病人有利而不是有害。 虽然科学家正努力解决这些问题,但何时能攻克这些障碍还无法预测。 艾滋病的基因治疗进展 艾滋病是最严重的感染性疾病。截至2004 年, 全球感染艾滋病病毒的总人数已高达6 000 多万(其中2 000多万已死亡)。特别是非洲地区,艾滋病已成为头号杀手。艾滋病病毒主要破坏人体的免疫系统,由于目前缺乏有效的治疗方法或特效药物,危害十分严重。发展基因治疗艾滋病的新方法对于艾滋病的预防和治疗都十分重要。目前,艾滋病的基因治疗以对抗病毒感染、干扰病毒反转录、复制、包装,以及杀灭被感染细胞等主要环节来设计,相应的基因治疗策略概述如下。 (1)由于HIV 感染首先需要与免疫细胞表面的受体结合,所以体内转入可溶性的受体分子基因,如CD4、CCR5 等,这些基因的表达产物进入血液后,可与HIV 结合,从而阻断病毒入侵免疫细胞。 (2)通过基因转移使被感染细胞产生各种不同的蛋白质,干扰或阻止HIV 在细胞内的复制。如将HIV 蛋白的突变基因以及过量的HIV 顺式序列转入被病毒感染的细胞内,这些基因的表达产物可与病毒的蛋白及顺式序列竞争,从而干扰病毒的正常复制过程。 (3)将自杀基因转入细胞中,当细胞没有HIV 感染时,自杀基因并不起作用。当细胞遭受或已经遭受HIV感染时,HIV 转录出来的特异蛋白便可以诱导自杀基因表达,从而特异性地杀伤感染了HIV 的细胞,但对正常的细胞没有伤害作用。 (4)HIV 感染人体时免疫系统会产生特异的针对HIV 的淋巴细胞。从艾滋病毒携带者抽取血液,克隆培养 HIV 特异的CD8+细胞毒性...