临床试验中的统计学要求VIP专享

临床试验中的统计学要求临床试验是以病人为讨论对象,比较临床治疗干预措施和对比措施的效果及其临床价值的前瞻性讨论。临床试验以人为讨论对象，与动物实验不同。在临床试验中，讨论者不能完全支配病人的行为，只能要求病人避开采纳某些干扰试验的治疗或行为,因此必须考虑病人的依从性问题.临床试验还必须考虑医学伦理学问题，当新药已被证实对病人弊大于利,尽管试验仍未完成，也要中止.当已经存在经医学验证对试验疾病有效的药物时,使用安慰剂对比是不适当的。当病人出现紧急情况需要额外治疗措施时，也必须给予。因此临床试验要面对比动物实验更多的问题,在设计上有着更严格的特别要求.新药的临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期：Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验，观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢动力学，为制定给药方案提供依据;Ⅱ 期临床试验是随机盲法对比临床试验,对新药有效性及安全性作出初步评价，推举临床给药剂量；Ⅲ期临床试验是扩大的多中心临床试验，遵循随机对比原则,进一步评价有效性和安全性；Ⅳ期临床试验是新药上市后的监测，在广泛使用条件下考察疗效和不良反应，尤其是罕见不良反应。本节主要讨论 II 期和 III 期临床试验的统计学要求。例 11。1 临床观察发现急性心肌梗塞后,梗塞区膨出和左心室重构常导致左心室增大和心功能不全。为讨论急性心肌梗塞后长期使用卡托普利治疗对心脏的保护作用,需设计一个药物疗效评价的临床试验，在设计中要考虑以下问题. 1． 观察变量的选择 (1）主要变量和次要变量 主要变量 (primary variable)又称目标变量(target variable),即能够为临床试验目的提供可信证据的变量.临床试验的主要变量一般只有一个，必要时可有多个。主要变量应易于量化、客观性强、被相关讨论领域所公认。次要变量（secondary variable)是指与试验主要目的有关的附加的变量，也可以是与试验次要目的有关的变量.两种变量均应在临床试验的设计方案中明确定义，并说明其被选择的理由。临床试验的样本含量估量、疗效或安全性评价应以主要变量为依据。 (2)复合变量（compound variable) 当与临床试验主要目的有关的变量很多，难以确定单一的主要变量时，可预先确定一种综合计算方法（如求和，加权求和等)，或用多元分析的方法（如主成分分析等)将多个变量综合成一个复合变量,如临床讨论中采纳的各种量表就是一种复合变量。当组成复合变量的某些单项变量具有临床意义时，也可以单独进...