用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（征求意见稿）2020年7月一、概述错误!未定义书签二、真实世界数据来源及现状错误!未定义书签（一）真实世界数据常见的主要来源错误!未定义书签1.医院信息系统数据错误!未定义书签2.医保支付数据错误!未定义书签3.登记研究数据错误!未定义书签4.药品安全性主动监测数据错误!未定义书签5.自然人群队列数据错误!未定义书签6.组学数据错误!未定义书签7.死亡登记数据错误!未定义书签8.患者报告结局数据错误!未定义书签9.来自移动设备的个体健康监测数据错误!未定义书签10.其它特定功能数据错误!未定义书签（二）真实世界数据应用面临的主要问题错误!未定义书签三、真实世界数据适用性评价错误!未定义书签（一）源数据的适用性评价错误!未定义书签（二）经治理数据的适用性评价错误!未定义书签1.相关性评价错误!未定义书签2.可靠性评价错误!未定义书签四、真实世界数据治理错误!未定义书签（一）个人信息保护和数据安全性处理错误!未定义书签（二）数据提取错误!未定义书签（三）数据清洗错误!未定义书签（四）数据转化错误!未定义书签（五）数据传输和存储错误!未定义书签（六）数据质量控制错误!未定义书签（七）通用数据模型错误!未定义书签（八）真实世界数据治理计划书错误!未定义书签五、真实世界数据的合规性、安全性与质量管理体系错误!未定义书签（一）数据合规性错误!未定义书签（二）数据安全管理错误!未定义书签（三）质量管理体系错误!未定义书签六、与监管机构的沟通错误!未定义书签名词解释错误!未定义书签参考文献错误!未定义书签附录1中英文对照表错误!未定义书签用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则一、概述真实世界证据(RealWorldEvidence,RWE)是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，其相关概念和应用参见《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。而真实世界数据(RealWorldData,RWD)则是产生RWE的基础，没有高质量的适用的RWD支持，RWE亦无从谈起。真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后就能产生真实世界证据只有满足适用性的RWD经恰当和充分地分析后才有可能形成RWE。目前RWD普遍存在数据的记录、采集、存储等流程缺乏严格的质量控制，数据不完整，数据标准和数据模型不统一等问题，对RWD12345678910111213141516的有效使用形成了障碍。因此，如何使收集的RWD能够成为或经治理后能够成为满足临床研究目的所需的分析数据，以及如何评估RWD是否适用于产生RWE，是使用真实世界数据形成真实世界证据支持药物监管决策的关键问题。本指导原则作为《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》的补充，将从真实世界数据的定义、来源、评价、治理、标准、安全合规、质量保障、适用性等方面，对真实世界数据给出具体要求和指导性建议，以帮助申办者更好地进行数据治理，评估RWD的适用性，为产生有效的RWE做好充分准备。二、真实世界数据来源及现状与药物研发有关的真实世界数据主要包括在真实医疗环境下业务流程记录的数据（如电子病历），以及各种观察性研究数据等。此类数据可以是开展真实世界研究前已经收集的数据，也可以是为了开展真实世界研究而新收集的数据。（一）真实世界数据常见的主要来源17181920212223242526272829303132我国真实世界数据的来源按功能类型主要可分为医院信息系统数据、医保支付数据、疾病登记数据、公共卫生监测数据（如药品安全性监测、死亡信息登记、院外健康监测）、自然人群队列数据等，以下是根据数据功能类型分类的常见真实世界数据来源。1.医院信息系统数据医院信息系统数据包括结构化和非结构化的数字化或非数字化患者记录，如患者的人口学特征、临床特征、诊断、治疗、实验室检查、安全性和临床结局等，通常分散存储于医疗卫生机构的电子病历/电子健康档案（EMR/EHR）实验室信息管理系统（LIS）、医学影像存档与通讯系统（PACS）、放射信息管理系统（RIS）等不同信息系统中。有些医疗机构在数据集成平台或临床数据中心（CDR）的基础上建立院级科研数据平台，整合患者门...
