---------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载--------------罕见病药物临床试验伦理审查探究本文从网络收集而来，上传到平台为了帮到更多的人，如果您需要使用本文档，请点击下载按钮下载本文档（有偿下载），另外祝您生活愉快，工作顺利，万事如意！罕见病（raredisease）又称孤儿病，是指患病人口比例很小的一类疾病，治疗罕见病的药物亦称孤儿药（orphansdrugs）。世界卫生组织定义罕见病为患病人口数占总人口数‰~‰的疾病或病变。不同国家、地区和组织对罕见病的定义不同。我国尚无罕见病的官方定义，2010年中华医学遗传学分会建议将患病率1罕见病患者的特点罕见病多见于婴幼儿、青少年，其中不乏有成人甚至胎儿，通常多个系统受累，如运动系统受累以骨骼发育不全、肌肉萎缩为主要表现，患者可丧失劳动力；神经系统受累可导致先天性的痴呆、难治性癫痫、智力与精神障碍等行为能力障碍表现；血液系统和免疫系统受累时，患者自身体抗力低下，易感染并伴发严重的炎症反应，需要接受长期或者终身的治疗。罕见病常耗竭性消损生命，致畸、致残、致死率高，严重危及健康和生命。罕见病患者承受着沉重的社会压力，一方面，大部分罕见病由基因缺陷所致，与家族---------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载-----------------------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载--------------相关性很大，威胁患者及其后代的健康；另一方面，患者异于常人的生理表现和沉重的经济压力遭到社会的歧视，给患者和家庭造成较大的精神创伤和经济负担。目前，很多罕见病通过现有的医学手段无法获得满意疗效，而参与药物临床试验能够缓解或改善疾病症状。在此情况下，以受试者的身份参与孤儿药临床试验是罕见病患者的优先选择之一，并对药物临床试验的效果有较高的期望。2孤儿药物临床试验的伦理思考关于试验方案的思考研究对象罕见病患者在面对研究可能治愈或改善症状的新疗法时，出于希望得到改善或治愈的渴望，参与试验将可能会是一种诱惑，更易被试验所支配，其将面临更多风险或受到更严重伤害的可能。伦理委员会应注意保护受试者的自主选择权和公平权，在试验过程中增加对研究风险的把控与防范措施。---------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载-----------------------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载--------------样本量考虑罕见病发病率极低，基因突变特异，分布零散，且受家族遗传性等客观因素的限制，其研究的样本量非计算获得，难以符合统计学的要求。我国《药品注册管理办法》规定，孤儿药在申请临床试验时，可申请减少临床试验病例数或免做临床试验[5].孤儿药临床试验的入组人数远低于非孤儿药临床试验的人数，应在方案中说明限制样本量的客观因素。严格的入排标准罕见病的确诊依靠执行所有金标准的检查，且某些金标准检测使用的仪器设备是非常规疾病检测所必须的高精密仪器，只有在发达地区的医院、大型疾病/药物研究中心和专科医院等才具备检测条件。只有克服依赖金标准检测的技术手段，才能为入排标准提供依据。需要根据密切的临床观察，结合特殊的辅助检查和必要的基因检测等综合手段来判断受试者是否符合严格的入组标准，其目的是既要保证研究的可靠性，又要保障受试者的公平权益[6].评估方法为保护受试者的健康权益，同时防范研究可能带来的风险，试验应尽量采用无创且敏感的检测方法对受试者在研究中的安全性和有效性进行评估，以避免给受试者带来其他伤害。如罕见病中多见---------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载-----------------------------本文为网络收集精选范文、公文、论文、和其他应用文档，如需本文，请下载--------------的遗传代谢病，其基因突变导致代谢异常，利用高效液相色谱仪或串联质谱仪的分析方法，取患者尿液进行异常代谢物的检测，不仅对疾病的诊断具有重要价值[7],而且体现了对受试者的不...
