这是一个年仅 6 岁的美国小女孩，她的名字叫艾米
由于遗传的因素，她身体内无法合成有分解氨基毒素功能的酶，导致免疫系统严重受损－－整天浑身无力，吃不下饭，不想走动，还出现各种疼痛，小小年纪就吃尽了苦头
1990 年9 月 14 日，美国医生安德逊给艾米移植健康的基因，一年多以后，艾米能够自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，从此，她又成为一个健康活泼的小女孩了
人类首次基因疗法获得成功
把正常有功能的基因，通过基因转移的方法导入把正常有功能的基因，通过基因转移的方法导入患者的细胞内，并使之成为表达功能正常的基因，或成为患者的细胞内，并使之成为表达功能正常的基因，或成为表达原来不存在物质的外源基因，使患者体内产生有改善表达原来不存在物质的外源基因，使患者体内产生有改善机体机能的基因产物的治疗方法
此法分两类： 基因矫正机体机能的基因产物的治疗方法
此法分两类： 基因矫正和置换；基因增补和失活
理想的途径是将基因导入可以和置换；基因增补和失活
理想的途径是将基因导入可以持续分裂的干细胞中，使细胞在体内不断增殖，不必用药持续分裂的干细胞中，使细胞在体内不断增殖，不必用药就可以利用机体本身新产生的免疫能力对抗疾病
此外，就可以利用机体本身新产生的免疫能力对抗疾病
此外，还可以将含有某特定基因的载体注入患者体内，通过载体还可以将含有某特定基因的载体注入患者体内，通过载体将基因转至患者的细胞内，缺乏有效治疗方法的遗传性疾将基因转至患者的细胞内，缺乏有效治疗方法的遗传性疾病、癌症和艾滋病等可以采用这类治疗方法
病、癌症和艾滋病等可以采用这类治疗方法
观察与思考我们知道生长激素具有促进人体生长的作用，可以用来治疗侏儒症
科学家把人的激素基因导入细菌，从而形成了能够生产生长激素的“工程菌” 工程菌的培育步骤1
首先获得人的生长激素的基因和取出大肠杆菌的环状 DNA ；2
