临床研究方案设计主要内容•临床研究的步骤•科研设计的基本原则•临床研究设计方法•临床研究方案设计要点一、临床研究的步骤•1.发现临床问题•2.形成研究假设•3.设计研究方案•4.实施研究项目•5.分析研究数据形成研究报告•6.应用研究结果解决临床问题或为进一步研究指明方向一、临床研究的步骤•1.发现临床问题•创新性•重要性•有趣性•伦理性一、临床研究的步骤•1.发现临床问题•临床实践•国内外同行研究•新思想、新技术•导师敢于怀疑传统观念，丰富的想象力一、临床研究的步骤•2.形成研究假设根据临床问题，形成研究假设，如可能表达为假设检验具体形式例如，我们可能对某种处理因素的效果感兴趣，如均数（mean），率（rate），比值比（oddsratio，OR），风险比（relativerisk，RR）等的不同一、临床研究的步骤•2.形成研究假设•H0:μ1=μ2•H1:μ1≠μ2或•H0:π1=π2•H1:π1＞π2一、临床研究的步骤•1.发现临床问题•临床实践•国内外同行研究•新思想、新技术•导师敢于怀疑传统观念，丰富的想象力二、科研设计的基本原则•重复（replication）•随机化（randomization）•对照（control）•盲法（blanding）三、临床研究设计的方法•根据对研究对象是否需要干预分为•观察性研究客观地反映事物的实际情况，未加任何干预•干预性研究（实验研究）根据研究目标主动加以干预措施，控制非实验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题三、临床研究设计的方法•根据对研究对象是否需要干预分为•观察性研究客观地反映事物的实际情况，未加任何干预•干预性研究（实验研究）根据研究目标主动加以干预措施，控制非实验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题三、临床研究设计的方法三、临床研究设计的方法•病例对照研究•病例组：患有某种疾病（或者有某种结局或特征）的患者•对照组：没有患某种疾病健康人或患有其他疾病的患者•通过两组比较，研究某种危险因素与疾病（结局，特征）的潜在关系，某种因素是否出现，或定量关系。三、临床研究设计的方法断面研究三、临床研究设计的方法•横断面研究•在特定的一段时间内，在特定人群中研究疾病（健康相关特征）与相关变量（因素）之间的关联；•在特定的一段时间内，在研究人群或抽取的样本中，研究每个人疾病的发生（是，否），其它因素存在（是，否，或定量）•具有（不具有）某种（某些因素）不同亚组间疾病的患病的情况，患病与不患病的组间某些因素的不同•记录患病率，而不是发病率•不能界定因果关系三、临床研究设计的方法•队列研究•分析已经或将要暴露（不同水平）或不暴露于某研究因素的人群发生疾病（其他结局）的不同•观察大的样本经过较长的时间，不同暴露组疾病（结局）发生率•观察人群足够长的人年，以便获得人群子集的可靠的疾病的发生率，死亡率回顾性队列研究三、临床研究设计的方法三、临床研究设计的方法•实验性研究：临床试验•有干预•前瞻性•经典的为RCT三、临床研究设计的方法•研究数据的来源•病例总结•注册登记•大队列研究•基于人体标本的研究•多中心随机对照研究三、临床研究设计的方法•怎么选择设计方法•根据研究某的，采用较（最）小的资源，获得有效且精确的疾病与暴露因素的关系•科学性证据级别局限性•可行性成本：时间，人，财，物•伦理性三、临床研究设计的方法•观察性研究vs试验性研究•观察性研究研究涉及治疗，预防或危险因素中-大效应实验不伦理，不可行，太昂贵•试验性研究研究涉及治疗，预防或危险因素较小的效应实验合乎伦理，有足够的资金三、临床研究设计的方法•队列研究vs病例对照研究•队列研究对暴露了解很少一种暴露产生多种效应暴露情况很少见研究人群固定•病例对照研究对疾病了解很少疾病很少见疾病有很长的诱发期或潜伏期暴露数据的获得很昂贵研究人群动态变化三、临床研究设计的方法•回顾性队列研究vs前瞻性队列研究•回顾性队列研究疾病有很长的诱发期或潜伏期有历史暴露想节约时间和金钱•前瞻性队列研究疾病有较短的诱发期或潜伏期现在有暴露数据想获得高质量的数据四、临床研究方案设计要点•1.研究题目•2.研究目的，研究背景•3.研究设...
