新药从研发到上市需经过哪些流程
10 年时间，花费 10 亿美元，研发一款新药，无论是利益的驱动，还是拯救万千患者的成就感，药企的这一行为都值得我们尊敬
一款新药从研发到上市都需要经过哪些流程
每一步又有哪些经验可以借鉴
本文以小分子药物为例，试着做了一个梳理，希望能对你有所帮助
一、临床前研究1、研究开发（一般 2-3 年）实验室研究，寻找治疗特定疾病的具有潜力的新化合物（1）药物靶点的发现及确认这是所有工作的起点，只有确定了靶点，后续所有的工作才有展开的依据
（2）化合物的筛选与合成根据靶点的空间结构，从虚拟化合物库中筛选一系列可匹配的分子结构，合成这些化合物，它们被称为先导化合物
（3）活性化合物的验证与优化不是所有先导化合物都能符合要求，在这个阶段需要通过体外细胞试验验证，初步筛选出活性高、毒性低的化合物，并根据构效关系进行结构优化，这些化合物称为药物候选物
同时也存在一个化合物对目标 A 靶点没有作用，却有可能对其他的B 靶点、C 靶点有非常好活性的情况，暂且不表
2、临床前实验（一般 2-4 年）这一阶段目的，一是评估药物的药理和毒理作用，药物的吸收、分布、代谢和排泄情况（ADME）
二是进行生产工艺、质量控制、稳定性等研究（CMC）
第一部分的实验需要在动物层面展开，细胞实验的结果和活体动物实验的结果有时候会有很大的差异
这一步的目的是确定药物的有效性与安全性
第二部分需要在符合 GMP 要求的车间完成
（1）药理学研究包括：药效学、药动学（2）毒理学研究急毒、长毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突变情况（3）制剂的开发总不能弄点化合物就直接往嘴里倒吧，制剂开发是药物应用的一个重要环节
比如有的药口服吸收很差，就需要开发为注射剂
有的药在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂
有的化合物溶解性不好，这也可以通过制剂来部分解决这个问题
还有的需要局部给药，就需要通过
