利用干细胞治疗遗传性疾病自从上世纪 90 年代美国科学家成功培育了人胚胎干细胞后，干细胞定向分化及其调控等得讨论就是现在与将来生命科学得热点。对发育生物学及其相关学科将起突破性得推动作用,同时这一领域所具有得得重大科学意义与医学及其商业价值必将就是各国重点支持与开发得领域.２ 00 ３年,在干细胞得基础讨论、胚胎干细胞与成人干细胞医疗讨论中都取得了重大得进展，这些进展既给人类战胜疾病带来了希望，激励了医学讨论,却也增强了不同观念与政策得争论。遗传病就是指由遗传物质发生改变而引起得或者就是由致病基因所控制得疾病。有饮食、药物、手术、基因、干细胞等治疗方法。由于基因定点修复技术目前还处在探究阶段，现阶段遗传病得基因治疗主要采纳添加正常基因来弥补缺陷基因得不足。基因治疗疾病得选择有部分条件。治疗有风险，最好能通过基因诊断减少遗传病患者得出生。常为先天性得，也可后天发病。如先天愚型、先天性聋哑、血友病等.这些遗传病完全由遗传因素决定，并且出生一定时间后才发病,有时要经过几年、十几年甚至几十年后才能出现明显症状。而转基因技术就是将人工分离与修饰过得基因导入到生物体基因组中，由于导入基因得表达引起生物体得性状得可遗传得修饰,这一技术称之为转基因技术。人们常说得"遗传工程"、”基因工程”、＂遗传转化"均为转基因得同义词。经转基因技术修饰得生物体在媒体上常被称为＂遗传修饰过得生物体”. 经历程序性死亡，即细胞凋亡。造血干细胞可利用其物理特性与细胞表面特征富集.造血干细胞来源于骨髓、外周血与脐带血,能分化为血液与免疫系统得各种细胞类型,可用于治疗白血病、淋巴瘤与遗传性血液病，如各种遗传性贫血、先天代谢失调与癌症化疗后造血干细胞得恢复等。许多讨论发现,在人类、鸟类与啮齿类等生物得骨髓中可以分离出一种骨髓间充质干细胞，其具有干细胞得共性, 最近得讨论发现从人得骨骼肌中也分离出了间充质干细胞,它同样可以分化为骨骼肌、平滑肌、骨、软骨及脂肪，因此利用间充质干细胞进行组织工程学讨论有如下特点:① 取材方便且对机体无害。间充质干细胞可取自身骨髓，简单得骨髓穿刺即可获得。 ②由于取自自体，由它诱导而来遗传病得治疗主要有以下几种方法1、 饮食治疗某些遗传病可通过控制饮食达到阻止疾病进展得目得，从而达到治疗效果。如苯丙酮尿症得发病机制就是苯丙氨酸羟化酶缺陷，使苯丙氨酸与苯丙酮酸在体内堆积而致病,可出现患儿智力低下、惊厥等....
