利用干细胞治疗遗传性疾病(8 页)Good is good, but better carries it.精益求精，善益求善。利用干细胞治疗遗传性疾病自从上世纪 90 年代美国科学家成功培育了人胚胎干细胞后，干细胞定向分化及其调控等的讨论是现在和将来生命科学的热点。对发育生物学及其相关学科将起突破性的推动作用，同时这一领域所具有的的重大科学意义和医学及其商业价值必将是各国重点支持和开发的领域。2025 年，在干细胞的基础讨论、胚胎干细胞和成人干细胞医疗讨论中都取得了重大的进展，这些进展既给人类战胜疾病带来了希望，激励了医学讨论，却也增强了不同观念和政策的争论。遗传病是指由遗传物质发生改变而引起的或者是由致病基因所控制的疾病。有饮食、药物、手术、基因、干细胞等治疗方法。由于基因定点修复技术目前还处在探究阶段，现阶段遗传病的基因治疗主要采纳添加正常基因来弥补缺陷基因的不足。基因治疗疾病的选择有部分条件。治疗有风险，最好能通过基因诊断减少遗传病患者的出生。常为先天性的，也可后天发病。如先天愚型、先天性聋哑、血友病等。这些遗传病完全由遗传因素决定，并且出生一定时间后才发病，有时要经过几年、十几年甚至几十年后才能出现明显症状。而转基因技术是将人工分离和修饰过的基因导入到生物体基因组中，由于导入基因的表达引起生物体的性状的可遗传的修饰，这一技术称之为转基因技术。人们常说的"遗传工程"、"基因工程"、"遗传转化"均为转基因的同义词。经转基因技术修饰的生物体在媒体上常被称为"遗传修饰过的生物体"。 经历程序性死亡，即细胞凋亡。造血干细胞可利用其物理特性和细胞表面特征富集。造血干细胞来源于骨髓、外周血和脐带血，能分化为血液和免疫系统的各种细胞类型，可用于治疗白血病、淋巴瘤和遗传性血液病，如各种遗传性贫血、先天代谢失调和癌症化疗后造血干细胞的恢复等。许多讨论发现，在人类、鸟类和啮齿类等生物的骨髓中可以分离出一种骨髓间充质干细胞，其具有干细胞的共性， 最近的讨论发现从人的骨骼肌中也分离出了间充质干细胞，它同样可以分化为骨骼肌、平滑肌、骨、软骨及脂肪，因此利用间充质干细胞进行组织工程学讨论有如下特点：①取材方便且对机体无害。间充质干细胞可取自身骨髓，简单的骨髓穿刺即可获得。 ②由于取自自体，由它诱导而来遗传病的治疗主要有以下几种方法1. 饮食治疗某些遗传病可通过控制饮食达到阻止疾病进展的目的，从而达到治疗效果。如苯丙酮尿症的发病机制是...
