基因工程的应用【拓展阅读】我国基因治疗癌症水平世界领先 世界上首个基因治疗药物在中国领得“出生证”。由深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌药——“重组人 p53 腺病毒注射液”,10 月 16 日获得国家食品药品监督管理局颁发的新药证书。这标志着我国在基因治疗药物研制和产业化方面已达世界领先水平。 据悉,目前在临床上使用“今又生”(Gendicine)已治疗了头颈部肿瘤等多种不同的肿瘤。临床试验结果表明,“今又生”使用安全、疗效显著,由于“今又生”属缺陷性重组腺病毒,在体内对细胞只发生一交性感染,不能繁殖,因此使用安全性高,腺病毒 DNA不整合到人细胞基因组中,无长期毒性。 据有关专家介绍,目前已知的 104 种肿瘤中至少有 56 种恶性肿瘤是因为 p53 发生突变引起的。p53 是一种抑制肿瘤的基因,是细胞内关键的“看家基因”,可影响多种基因的表达,调节细胞生长,防止细胞癌变。高表达的 p53 蛋白质能有效刺激机体的特异性抗肿瘤免疫反应,杀伤肿瘤细胞。据了解,基因治疗是指以改变人的遗传物质为基础的生物治疗,因此基因治疗针对的是疾病的根源——异常的基因本身,在癌症、心血管病、遗传病和艾滋病等治疗方面有广泛的应用前景,但自 1990 年美国的第一个人体基因治疗试验以来,一直没有一种安全有效的基因治疗药物正式问世。在未来几十年中,以分子遗传学为基础的个体癌危险评估的有效性将提供更个体化的预防措施:当人们面临个人的危险评估与以人群为基础的危险评估相对立时,生活方式的改变比较容易实现。 事实上,生活方式的改变仅能预防某些肿瘤的发生,而目前不可能预测化学预防药物何时能成为可有药物。同时,分子遗传学更进一步的澄清以及新肿瘤标记物的出现等最直接的结果仅可能使危险状态下个体的忧虑增加,此类发展将最终导致治愈率的必善,但也可能使原发肿瘤定位不明的病例数大大增加。虽然要知道这些病人以后能否使用现有的细胞毒化学疗法治疗是很困难的,但在这种情况下,某种现实主义的乐观态度是正确的,即使不清楚基因治疗在未来是否能是药物发展的新的黄金时代。 经典的药物筛选将逐渐被抛弃,并将被合理设计以干扰特殊目标的小分子取代,这些特殊目标涉及信号转导、转录控制、有丝分裂的细胞凋亡、血管生成和转移发生。现在许多将成为合理的药物设计基础的相关基因已经被分离出来。虽然 BcrAb1 酪氨酸激酶抑制剂ST1571 在治疗慢性骨髓性白血病(CML)方面取得了初步...