临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。SFDA 的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从 power 出发，保证有多少把握能做出显著来。但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照 SFDA××规定，完成 100 对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大 20%，即 120 对，240 例。或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为 65.0%和 42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到 114 例（总共 228 例），这样才能在单侧显著性水平为 5%、检验功效为 90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。 假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达 10%，则需要纳入病人的总样本例数为 250 例。非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：精品文库计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1)该公式源于郑青山教授发表的文献。2)N 是每组的估算例数 N1=N2，N1 和 N2 分别为试验药和参比药的例数；3)P 是平均有效率，欢迎下载2精品文库4)S 是估计的共同标准差，5)δ 是等效标准。6)通常都规定 α=0.05，β=0.2（把握度 80％）上述计算的例数若少于国家规定的例数，按规定为准；多于国家规定的则以计算值为准。具体规定的最小样本量如下：II 期，试验组 100 例；III 期，试验组 300 例；随机对照临床验证（如3 类化药）试验组 100 例。IV 期，2000 例。疫苗和避孕药与上述要求不同。例 1：某新药拟进行 II 期临床试验，与阳性药按 1:1 的比例安排例数，考察新药临床治愈率不差于阳性药。根据以往的疗效和统计学的一般要求，取 α=0.05，β=0.2，等效标准 δ=0.15，平...
