一个人的临床试验南方周末特约撰稿 汤波iPS 细胞在神经系统损伤等疾病的细胞替代疗法上具有巨大的应用潜力。 视觉中国 ❘图金光洙（Kwang-Soo Kim）教授。只有一个志愿者的临床试验在 FDA 的特批下秘密开展起来。讨论人员用小片皮肤诱导产生 iPS 细胞，然后将大规模培育的多巴胺神经祖细胞注入患者脑部。试验初步证明了新疗法治疗帕金森病的安全性和有效性。帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见退行性神经病变，主要症状是身体震颤、僵硬和行走困难等。目前，全球患病人数超过 600 万人，中国患者约占一半。到目前为止，该病尚没有治愈的方法，大多数治疗方法只能缓解症状或减缓疾病进程。不过，据 2024 年 5 月 14 日《新英格兰医学杂志》（NEJM）报道，美国哈佛医学院麦克莱恩医院等机构的讨论人员利用定制的自体 iPS 干细胞治疗一名帕金森病患者，临床试验取得了一定的疗效，这一崭新的疗法给帕金森病患者带来新的希望。病笃急寻医乔治·洛佩兹（George Lopez）原本是一名内科医生，后来弃医从商，创办了一家医疗设备公司，积累了不少财宝。在经历近十年的帕金森病折磨之后，洛佩兹原来使用的缓解症状的常规药物接连失效，病情不断恶化。他的身体震颤加剧，行走能力越来越受到限制，这让平常喜爱户外运动的他非常沮丧。洛佩兹知道帕金森病还没有治愈的希望，不过他并不想坐以待毙。他在网络上四处寻找潜在的新疗法，还专门自费去参加相关的学术会议，想听听科学家在这方面有什么令人惊喜的讨论进展。2024 年 4 月，在一次“干细胞”学术会议上，洛佩兹了解到哈佛医学院麦克莱恩医院的金光洙（Kwang-Soo Kim）教授正在开展自体 iPS 干细胞治疗帕金森病的讨论。听完金教授的报告之后，洛佩兹觉得干细胞疗法大有希望，于是想在会后找金教授聊聊，不过金教授作完报告后就离开了。洛佩兹回家后给金教授写了一封邮件，表示同意资助他继续进行干细胞治疗帕金森病的讨论。金光洙教授是美国知名的干细胞专家，长期从事干细胞治疗帕金森病的讨论。由于政府科研经费大幅减少，他当时正在为科研经费发愁，将不得不解雇一些讨论人员。金教授看到洛佩兹的邮件后，将信将疑，最后还是决定与洛佩兹见面聊聊。两人见面后，洛佩兹进一步确认了干细胞治疗帕金森病的前景，在了解到金教授的困境之后，直接给他开出了一张 200 万美元的支票。洛佩兹当时想法很简单，即使金教授团队的讨论成果不能马上给他带来治疗方案，也有望给这...
