2025 慢性髓细胞性白血病靶向治疗现状和挑战（全文）摘要酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用极大地改善了慢性髓细胞性白血病 （CML）患者的长期预后
随着 TKI 多样性的出现及 CML 患者生存期的 延长，由此带来了新的治疗问题及挑战：如何通过法律规范化和个性化的治疗 选择、克服 TKI 的不耐受及耐药进而部分实现无治疗缓解，以及如何提高 法律规范的慢性病管理水平等，是 CML 管理面临的新挑战
只有不断解决这 些问题，才能进一步提高 CML 患者的长期无病存活率及生活质量
本文 将对 CML靶向治疗的现状及挑战方面进行阐述
慢性髓细胞性白血病（CML）约占成人新诊断白血病的 15%，全球年发 病率为（1
6~2）/10 万[1 ]
CML 核心发病机制是形成费城染色体 t（9;22）（q34 ; q11
2），其产生的 BCR-ABL1 融合基因是 CML 治疗的关键 靶点
在靶向 BCR-ABL1 的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世之前，CML 预 后差，在 20 世纪 70 年代其 5 年生存率仅为 22%
21 年 TKI 在美国食 品药品监督管理局（FDA）获批用于 CML 后，其 5 年生存率每 5 年增加 10%，至 2025 年可达83%，目前估计 10 年生存率超过 90% [ 2, 3, 4, ] 5TKI 的出现彻底改变了 CML 治疗模式，开启了肿瘤靶向治疗时代
随着 1 代、2 代、3 代 TKI 的应用，CML 患者无进展生存时间（PFS）进一步延 长，CML 成为可长期治疗的慢性疾病
然而在疾病长期缓解期间，考虑到 药物的毒副作用和经济成本，停用 TKI 已成为慢性期 CML 患者现实追求 目标
除此以外，仍有部分患者存在 TKI 耐药和/或不耐受的问题
本文将 从以下方面进行阐述：如何通过对 CML 患者进行法律规范化监测和个性化治 疗选择
