CDESFDA1药品研发与药品研发与CTDCTD格式申报资料格式申报资料2010.112010.11CDESFDA2目录一、药品研发一、药品研发二、二、CTDCTD格式申报资料格式申报资料三、总结三、总结CDESFDA3一、药品研发一、药品研发（一）药品研发的原则（一）药品研发的原则（二）总体思路（二）总体思路（三）存在的主要问题（三）存在的主要问题CDESFDA4（一）（一）药品研发的原则药品研发的原则1、药品研发的目的2、研发立题3、药品研发的理念CDESFDA62、研发立题•立题的合理性是研发成功的基础，核心是满足临床治疗的需求，达到治病救人的目的。•衡量立题的好坏标准满足临床需求，如抗肿瘤药与胃溃疡药设身处地为患者着想，不能乱改剂型例：某贴剂，长期用药与不良反应与国情相适应例：某大输液CDESFDA73、药品研发的理念•提倡精品意识、质量为上•广种薄收、粗制滥造不能保证产品质量、危害健康不利于企业的发展，难以应对国际竞争不利于监管与评价水平的提高•精耕细作、质量为上不断创新与注重质量是国内医药行业与企业可持续发展的必由之路。CDESFDA8（二）（二）研究的总体思路研究的总体思路•创新的思路：自主设计、研究并据此证明可以生产出安全有效、质量可控的药品。创新药的研究一般采用此思路。如，新杂质的限度确定：一系列安全性研究。•仿制的思路：通过与已上市药品比较，证明两者的一致性来间接证明所仿制药品的安全有效、质量可控。三类药与仿制药的研究可采用此思路。如，药典已知杂质的限度确定：定性研究证明两杂质的一致性。CDESFDA9•两种思路并非截然分开，在研发中可根据情况交叉使用。如：三类新药的研发有国外已上市药品：可采用仿制的思路。无国外已上市药品：有时应采用创新的思路。例如，杂质的安全性•中心电子刊物要求与国外已上市药品比较的理论基础•不论哪种思路，药品研发绝非完成填空作业，而应针对目的，自主设计研究并加以证明。CDESFDA10正确理解使用指导原则1）指导原则的作用指导研究的原则性要求，非研究者手册或SOP，其中的方法并非唯一的。研究者与评价者的关系绝不类似运动员与教练，而是…？CDESFDA112）研究与指导原则的关系研究是基础：指导原则是前期研究的总结与提升，尤其是创新药的研究。相互促进：指导原则可以指导后续的研究工作；后续的研究工作反过来又可丰富与进一步完善已有的指导原则。CDESFDA12研究中正确使用•熟悉掌握指导原则的基本要求，如手性药物药学研究指导原则重点在构型与立体异构体。•结合原则中的具体方法进一步加深了解•根据情况指导具体的研发工作•决不能拘泥于已有的方法。僵化地使用指导原则做不好药品研发，尤其是创新药的研发。CDESFDA13（三）存在的主要问题（三）存在的主要问题1.研究的目标不明确2.申报工艺的大生产可行性3.杂质的控制4.研究的系统性5.自我评价与完善6.申报资料质量差CDESFDA141.研究的目标不明确•药品研发的目标目标药品质量概况（QTPP）：需考虑到如给药途径，剂型，生物利用度，规格和稳定性等内容；创新药研发的目标。药品的关键质量属性（CQA）：以使那些对药品质量有影响的药品特性能得以研究和控制；国内仿制药研发的不足之处。实例确定原料药、辅料等的关键质量属性，并选择要达到药品预期质量所用的辅料类型和用量；CDESFDA15质量源于设计的重要理念•药品的质量不是检验出来的，而是生产出来的，更是设计（研发）赋予的。质量检验生产设计•处方工艺的研究优化过程即是质量的设计过程。我国以往对此方面的研究重视不够，导致药品批准后无法生产或质量不好。CDESFDA16科学系统的研发方法•FDA：QbD是科学的、基于风险的全面主动的药物研发方法。药品从研发开始就要考虑最终产品的质量，在处方设计、工艺路线确定、工艺参数选择、物料控制等各个方面都要进行深入的研究，积累翔实的数据，在透彻理解的基础上，确定最佳的产品处方和生产工艺。CDESFDA172.申报工艺的大生产可行性申报工艺临床样品安全有效生产工艺上市药品安全有效工艺是否一致，关系到质量及安全有效性是否一致。?研发：上市：质量?CDESFDA18改进措施•申报前进行充分研究，避免半成品申报...
