第六章遗传与人类健康第3节基因治疗也人类基因组计划学生讨论[生]：早期治疗方案是利用从动物中提取出来的胰岛素治疗，因为是动物体内的，效果不是很理想。如果直接从人体血清中提取，不仅费用昂贵，而且产量很少。几年前科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁中获得了大量的胰岛素。但是病人还是必须定时注射胰岛素。那么最根本最彻底的办法是把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使细胞恢复合成胰岛素的能力,即基因治疗。2、案例教学，获得新知教师提供一事例：“法国气泡儿童事件”。该事件发生在法国巴黎某医院实施SCID病基因治疗临床试验中。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。[师]SCID病的病因：腺苷脱氨酶（ADA）缺陷引起，ADA催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成。[生]：阅读书本130页图6-11及相关内容。[师]：多媒体动画展示[师]：病毒、细菌、T淋巴细胞结构有何区别？[生]：病毒无细胞结构，细菌原核细胞，无染色体，人T淋巴细胞为真核细胞，有真正的细胞核。[师]：细菌中的ADA基因是如何整合到反转录病毒上的？[生]：逆转录病毒感染细菌。[师]：T淋巴细胞的功能是什么？[生]：免疫。[师]：T淋巴细胞能与被抗原入侵的宿主细胞密切接触，激活靶细胞内的溶酶体酶，使靶细胞的通透性发生改变，最终导致靶细胞裂解死亡，细胞内的抗原也因失去藏身之所而为抗体消灭。同时，T淋巴细胞还能释放出可溶性免疫活性物质——淋巴因子，如白细胞介素、干扰素等。淋巴因子大都是通过加强各种有关细胞的作用来发挥免疫效应的。[师]：T淋巴细胞如何得到ADA基因？[生]：逆转录病毒的感染。师小结：基因治疗SCID病基本步骤：（1）让反转录病毒作为载体，首先将细菌中的ADA基因整合到病毒核酸上。（2）用它去感染病人T淋巴细胞，体外培养T淋巴细胞，筛选出ADA基因已整合到染色体上的细胞。（3）将携带正常ADA基因的T淋巴细胞回注到病人体内。从而归纳出一般基因治疗的过程：图1-9基因治疗的步骤3、搜集信息，培养能力[教师指导学生活动]提供材料，学生分组讨论这些资料。材料一人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各国不分大小、不分强弱，所有科学家一起执行的科研项目。实施人类基因组计划伊始，发达国家具有远见的科学家即号召全球各个国家的政府都重视这一项目，并号召全世界科学家共同参与，建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资源应随时公布于众，让全世界所有国家免费享用。在实施过程中，各国科学家精诚合作、共享材料、共享数据，共同攻关。这在人类自然科学史上，是史无前例的。人类基因组计划与另两个有全球性意义的项目，即曼哈顿原子弹计划和阿波罗登月计划相比，更显示了人类的谐同与进步，自（http://www.wsjk.com.cn）材料二人类基因组计划（HumanGenomeProject，HGP）也称人类基因测序计划，主要目标是完成对人类的基因组的所有碱基序列的测定，阐明人体中全部基因的位置、结构、功能、表达、调控方式及致病突变的全部信息。自（http：//www.kexing.com.cn）材料三1989年美国成立“国家人类基因组研究中心”。诺贝尔奖获得者、DNA分子双螺旋模型提出者沃森（J．waston）出任第一任主任。1990年，历经5年辩论之后，美国国会批准美国的“人类基因组计划”于同年10月1日正式启动。美国的人类基因组计划总体规划是：拟在15年内至少投入30亿美元，进行对人类全基因组的分析。此计划在1993年作了修改，其主要内容包括：人类基因组的基因图构建与序列分析；人类基因的鉴定；基因组研究技术的建立；人类基因组研究的模式生物；信息系统的建立。此外，还有人类基因组研究的社会、法律与伦理问题，交叉学科的技术训练，技术的转让，研究计划外延等...
