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冯先生和妻子都正常,生育的前两个孩子因感染肺炎夭折。2015年6月,第三个女婴出生,血象指标却很低,经咨询,怀疑女婴患有遗传性。基因检测发现女婴第20对染色体上,导致ADA不能合成,使核酸代谢产物在体内累积,致使,从而导致严重免疫缺陷,即ADA—SCID。进一步检测发现夫妻双方各有一个ADA基因异常。案例先天性免疫缺陷腺苷脱氨酶(ADA)基因异常T、B淋巴细胞功能障碍“甲型流感病毒”单克隆抗体制备过程注射甲型流感病毒B淋巴细胞骨髓瘤细胞筛选杂交瘤细胞设计人源性“腺苷脱氨酶”的生产方案:小组成员每人写出运用的技术名称汇总成员意见,商定本组方案的主要技术小组合作写出设计思路,用流程图表示重组质粒人体腺苷脱氨酶基因抗性基因质粒大肠杆菌导入含人体腺苷脱氨酶基因的大肠杆菌筛选接种发酵罐发酵分离提纯腺苷脱氨酶方案一人源性“腺苷脱氨酶”的生产方案:受精卵细胞培养早期胚胎转基因动物分娩分泌乳汁分离提纯腺苷脱氨酶方案二代孕动物植入导入人体腺苷脱氨酶基因+人源性“腺苷脱氨酶”的生产方案:人体腺苷脱氨酶基因受体细胞导入合成人源“腺苷脱氨酶”含腺苷脱氨酶基因的受体细胞筛选方案一方案二人源性“腺苷脱氨酶”的生产方案:人体腺苷脱氨酶基因受体细胞导入合成人源“腺苷脱氨酶”含腺苷脱氨酶基因的受体细胞筛选方案一方案二脾脏细胞骨髓瘤细胞杂交瘤细胞融合无限增殖合成腺苷脱氨酶方案三直接改造患者淋巴细胞携带人正常ADA基因的细菌ADA基因ADA基某改造病毒定期多次注入ADA基因上海市脐带血造血干细胞库配型成功,找到一份六分之五位点相同的脐血。2016年2月1日脐血干细胞移植成功。冯先生和妻子都正常,生育的前两个孩子因感染肺炎夭折。2015年6月,第三个女婴出生,血象指标却很低,经咨询,怀疑女婴患有遗传性先天性免疫缺陷病。基因检测发现女婴第20对染色体上的腺苷脱氨酶(ADA)基因异常,导致ADA不能合成,使核酸代谢产物在体内累积,致使T、B淋巴细胞功能障碍,从而导致严重免疫缺陷,即ADA—SCID。进一步检测发现夫妻双方各有一个ADA基因异常。案例本课小结动物个体或细胞基因工程腺苷脱氨酶微生物工程菌改造发酵工程酶酶工程改造细胞工程动物组织和细胞培养技术细胞融合技术干细胞技术

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