基因治疗的研究进展VIP免费

基因治疗的研究进展王杰110205145何静110205108目录1.基因治疗的概念1.基因治疗的概念2.基因治疗的基础和策略2.基因治疗的基础和策略4.基因治疗的方法4.基因治疗的方法5.基因治疗的载体5.基因治疗的载体6.基因治疗的特点6.基因治疗的特点3.基因治疗的的发展历史3.基因治疗的的发展历史7.基因治疗面临的社会问题7.基因治疗面临的社会问题8.基因治疗的现状8.基因治疗的现状10.基因治疗的前景10.基因治疗的前景11.对于基因治疗实验的看法11.对于基因治疗实验的看法12.参考文献12.参考文献9.基因治疗在中国9.基因治疗在中国•将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。基因治疗基于的研究和技术•人类基因组计划（HGP）•基因工程技术基因治疗的策略•基因置换(genereplacement)•基因修正（genecorrection)•基因修饰（geneaugmentation）•基因失活（geneinactivation）基因治疗的发展历史•1968年，美国科学家迈克尔布莱泽——首次提出基因治疗概念•1980年至1989年，学术界、宗教、伦理、法律各界——对基因治疗出现争议•1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案（构建一个表达载体）——不是真正意义上的基因治疗•1990年，美国，使用基因治疗手法治愈了病人——初步成功，掀起研究热潮•2000年，法国医院使用基因治疗治愈数名免疫缺陷儿童——重大成功基因治疗常用方法•目前常用的是体内疗法和体外疗法•体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的。优点：简便易行缺点：转染率低•目前研究和应用较多的还是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。•优点：转染率高缺点：操作复杂基因治疗的载体系统•目前，在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统，二是病毒载体系统。病毒载体•是一种常使用于分子生物学的工具，可将遗传物质带入细胞，原理是利用病毒具有传送其基因组进入其他细胞，进行感染的分子机制。•病毒载体在基因治疗领域的应用最为广泛，大约70%的治疗方案采用了病毒载体，包括各种逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、痘病毒等。这些病毒载体有各自的特点，同时也存在各自的局限性。非病毒载体•非病毒载体是利用非病毒的载体材料的物化性质来介导基因的转移的载体•由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到20%；但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体、靶向性的多聚物，以及脂质体/多聚物/DNA复合物等新产品的出现，结合电脉冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向基因治疗的特点•高度的靶向性：治疗只需集中到靶细胞上,而不需全部有关体细胞都充分表达.条件是需要有能打破屏障的载体系统。•技术路线的多样性（体内体外疗法前文已介绍）•学科的交叉性：研究要以分子遗传学、病毒学、免疫学、细胞生物学、临床医学和胚胎干细胞研究为理论基础。•高风险性：技术尚未成熟。基因治疗面临的社会问题•体细胞基因治疗中的知情同意和受试者选择问题•基因治疗商业化带来的利益冲突等问题•该不该进行生殖细胞基因治疗•非医学目的的基因增强、是否会因基因干预的泛滥而导致新的优生学和优生政策•伦理问题•人为干预人类自然淘汰过程基因治疗的现状•截至2004年6月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987个。•实验方案所占比例：•(1)恶性肿瘤占全部66%•(2)心血管疾病8.1%•(3)单基因疾病9.4%•(4)感染性疾病，主要是艾滋病(AIDS)6.6%•(5)其他疾病2.9%•(6)基因示踪5.3%•目前这些基因治疗临床方案大多数处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，其中Ⅰ期临床方案有624个，Ⅰ/Ⅱ期204个，Ⅱ期131个，Ⅱ/Ⅲ期11个，Ⅲ期17个。病名基因靶细胞机构囊性纤维变性CFTR呼吸道上皮细胞美国国立卫生研究所SCIDADA淋巴细胞、CD34+细胞美国国立卫生研究所Gaucher病葡萄糖脑苷脂酶CD34+外周血干细胞美国匹兹堡大学α1-抗胰蛋白酶缺陷症...