人基因治疗申报临床试验指导原则 1993 年5 月卫生部公布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》以后，国内外基因治疗的临床前及临床研究进展很快。为了我国基因治疗的正常开展管理，特起草本指导原则，作为申报人基因治疗临床试验的试行办法。凡国内单位以及国外单位或中外合资单位所研制的人基因治疗制剂在我国境内进行临床研究，均须按本指导原则进行申报和审批。 Ⅰ引言 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。目前仅限于非生殖细胞。基因治疗的申报范围，是将外源基因或遗传物质导入人体细胞以达到防治疾病的目的，不包括应用化学药物改变基因表达。后者应纳入化学药物治疗的申报范围。 基因治疗的技术和方式日趋多样性。按基因导入的形式，分为离体基因导入后进入体内（ex vivo ）及体内导入（in vivo ）两种形式。前者是在体外将基因导入细胞，然后将细胞导入人体；后者则是将基因通过适当的导入系统直接用于人体。所用导入系统包括病毒与非病毒型。因此，申报资料不可能用一个模式来概括，必须按方案及其技术路 线 而 异 。本指导原则只 可能提 出 一个共 同 的原则，具 体的方案应根 据 这 些 原则，确 定 具 体申报的内容 。根 据国内外基因治疗的进展，基本原则： 一是必须确 保 安 全 与有 效 ，要充 分估 计 可能遇 到的风 险性，并 提 出 相 应的质控要求 ；二 是要促 进基因治疗的研究，并 加 强 创 新 。对 一些 新 的治疗技术路 线 的相 应质控要求 ，可有 一定 的灵 活 性，应注 意 到基因治疗本身 的特点以及它 与经 典 的化学合成 药物或基因工 程 药物的差 别 。为此，希 申请 者加 强 咨 询 和论 证 ，提 出 一个确 保 安 全有效而又适合实际的申报资料。同时，对每个方案中各个阶段的操作过程、中间及最终制品的制备，务必制订标准操作规程，并予严格实施。 Ⅱ申报资料内容 一、基因治疗制剂简介 （一）申请表（见附表） （二）国内外研究现状、立题依据和目的及预期效果： 1.应提供国内及国外已开展的同样或同类疗法的资料，包括所选择的病种、有效性、安全性及必要性。须着重指出申请方案与国外或国内已批准的方案的不同处、特点及其优越之处。凡属新的方案，应说明其优越性及安全性的依据。 2.须说明可能出现的副作用或危害，并提出如何避免和减少其危害性或副作用的措施。 3.利弊的权衡。根据该治疗方...
