第八章药物经济学研究设计中的关键问题学习目标掌握•药物经济学研究设计的步骤•药物经济学研究设计的主要类型熟悉•药物经济学数据收集与分析方法•研究伦理了解•研究设计的主要思想第一节研究设计的基础思想一、测量的基本思想二、测量模型及量表编制三、因果关系与研究设计一、测量的基本思想测量中首先要考虑的是所测量的变量是否存在，确定哪些是变量，哪些不是变量，“”也就是要解决要测量什么、怎么测量的问题（一）测量的内涵测量取决于要回答什么问题？问题的内在逻辑是无形的，但是问题的表象、现象是“”有形的。测量的目的就是从有形现象中发“”现无形道理。（二）测量的关键要素（二）测量的关键要素首先•测量对象“客”体或“事”件很重要，也就是要知道测量什么其次•“法”则也很重要，也就是测量怎么能让人信服，要遵循一定的原则最后•怎么测量，也就是“怎么指派数”字4种度量尺度特点比较名称特点举例定类变量（类别尺度)不能大小比较、数学运算，可以用虚拟变量（0和1）代替分类性别（男、女）定序变量（排序尺度）只有排列的分别，不可以数学运算满意度（非常不满意、比较不满意、不满意、比较满意、非常蚂蚁）定距变量（等距尺度）没有绝对参照原点，可加或减，不可以乘或除摄氏温度与华氏温度定比变量（等比尺度）有绝对的参照原点，可加、减、乘或除基数效用二、测量模型及量表编制理清了变量后，需要考虑如何通过系统的研究设计取收集数据，以保证数据质量，“”也就是要解决测量如何收集数据的问题，这有依赖于测量模型、指标以及量表编制。（一）测量模型•用观测值（指标）测量不可见的概念古典测量模型•测量工具本身存在系统性误差，测量模型修改为包含系统误差的古典测量模型包含系统误差的古典测量模型•指标反映真实值的不同程度，也就是根据每个指标反映真实值的程度给予权重同属测量模型（二）测量指标指标的要求要求具体含义关联性指标必须与研究目的有本质联系，能够解决研究问题客观性测量工具与仪器相对客观，患者自报感受相对主观，不存在绝对客观指标灵敏性增强试验效应的显示精确性包括准确度和精密度，前者是与真实值的接近程度，后者是与均值的接近程度重现性各次测量结果差异哟在研究允许范围内特异性专门针对研究目的而设置的指标，但是特异性是相对的药物经济学中测量的指标主要是成本、健康结果。测量成本的理论基础是机会成本，也就是价格理论。测量健康结果的理论基础主要是临床医学、流行病学以及经济学的效用理论。从健康结果测量来看，主要包括效益、效果以及效用，所采用的测量技术主要是市场模拟、临床测量技术以及量表效益测量中的意愿支付法，就是测量人在一定的情景下愿意支付的价格，这属于市场模拟效果测量一可调查问卷，收集医疗机构中已经存在的临床指标。二可以选择临床或设备测量，成本高，属于真实世界的数据，可以提高效果测量的效力效用测量采用量表测量人的偏好或效用，刻度法测量人的主观感受，属于心理量表；时间权衡法和标准博弈法则主要基于经济学的均衡理论，属于市场模拟技术。流行病模拟技术可以将成本和健康结果动态化，已经将两者进行整合。流行病模拟技术主要包括决策树分析、马尔科夫模型、贝叶斯模型等。（三）、量表编制1.明确测量的目标2.编写备选项目3.选择问题形式和参照点4.专家咨询评审备选项目5.量表检验与修订2.编写备选项目名称定义优点缺点归纳法通过定性研究（关键人物访谈、焦点小组讨论等）收集“”概念的不同外在表象，在进行筛选、分类，删去内容明显不符的所有项目来自实践应答者不一定理解研究者的设想，收集的信息过广或过窄，对于后期筛选要求高演绎法“”研究者对概念的理论和内涵有充分理解，可以通过推“”理演绎出反映概念的指标，以供筛选保证了产生的项目确定可以反映研究者的意图脱离现实，或者容易遗漏更有价值的现实指标，或者列出的指标在现实中不存在或数据不可获得组合法该方法结合归纳和演绎法，项目主要来源于研究对象、研究者和文献三、因果关系与研究设计在药物经济学中，大量研究以临床试验为“主采用什么样的试...
