抗肿瘤药物临床试验终点的技术指导原则

抗肿瘤药物临床试验终点的技术指导原则 2007 年5 月 美国FDA 发布 2009 年6 月 药审中心组织翻译 百健艾迪艾尔斯制药有限公司翻译 北核协会审核 药审中心最终核准 目 录 I.引言.............................................................................................................................1 II.背景............................................................................................................................1 A.关于有效性的法规要求...............................................................................1 B.抗癌药物审批终点的回顾............................................................................2 III.关于终点的一般性考虑...........................................................................................3 A.总生存期 ...................................................................................................5 B.基于肿瘤评价的终点...................................................................................5 1.无疾病生存期 （Disease－Free Survival） ......................................................6 2.客观缓解率 (Objective Response Rate)..............................................................7 3.肿瘤进展时间(Time to Progression)和无进展生存期(Progression-Free Survival)… … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … .… … … ....8 a. TTP 和 PFS.......................................................................................................8 b. PFS 作为支持药物审批的终点.......................................................................8 c. PFS 试验设计问题...........................................................................................8 d. PFS 的分析.......................................................................................................9 4.至治疗失败时间（Time-to-Treatment Failure）................................................9 C.涉及症状评估的终点.......................