【S】GPT1-1 治疗用生物制品非临床安全性 技术审评一般原则 药品审评中心 二ＯＯ七年一月 目 录 一、概述 …………………………………………………………………1 二、治疗用生物制品的主要特点 ………………………………………2 三、非临床安全性评价的一般原则 ……………………………………6 四、非临床安全性评价的主要考虑 ……………………………………7 五、非临床安全性评价的主要内容和具体要求………………………12 六、结语…………………………………………………………………18 七、参考文献 …………………………………………………………19 1 一、概述 治疗用生物制品非临床安全性评价的主要目的与化学药物一致，主要为：1）确定潜在的毒性靶器官和毒性反应的性质、程度及其可逆性； 2）推测人体使用的安全起始剂量以及随后的剂量递增方案； 3）确定临床监测的安全性参数。 但是，生物制品非临床安全性研究的方法和内容与常规化学药物存在许多不同之处，常规化学药物的安全性评价方法和模式并不都适用于治疗用生物制品。生物制品的非临床安全性研究更多强调根据生物制品特点采取具体问题具体分析的原则来评价其安全性,以支持该类生物制品的临床开发和上市批准。 本技术审评一般原则中的治疗用生物制品（以下简称生物制品）是指采用不同表达系统的工程细胞( 如细菌、酵母、昆虫、植物和哺乳动物细胞)所制备的蛋白质、多肽及其衍生物，它包括细胞因子、纤维 蛋白溶 解酶 原激 活 因子、重 组 血 浆 因子、生长 因子、融 合 蛋白、酶 、受 体、激 素 和单 克 隆 抗 体等 。本技术审评一般原则也 可适用于化学合 成 多肽、从 （人）组 织 提 取的单 组 分的内源 性蛋白，但不包括基 因治疗产 品、体细胞治疗产品、变 态 反应原制品、由 人或 动物的组 织 或 者 体液 提 取或 者 通 过 发酵制备的具有 生物活 性的多组 份 制品、微 生态 制品、治疗用疫 苗 、寡 核 苷 酸 产 品和血 细胞组 分。 本技术审评一般原则综 合 考 虑 了 生物制品的特点、药物非临床安全性和有 效 性评价的一般规律 和我 国 药物研究技术的工作 实 际 ，试 图 科 学合 理 1地阐明治疗用生物制品非临床安全性研究和评价的总体原则，为该类产品的非临床安全性技术审评提供指导，也可为申报单位进行治疗用生物制品非临床安全性研究提供参考。 二、治...
