第1页共19页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第1页共19页附件1：863计划生物和医药技术领域“干细胞与组织工程”重大项目课题申请指南一、指南说明“十一五”期间，本重大项目以替代、修复或再造人体各种组织器官的“再生医学”为主线，以干细胞与克隆技术、组织工程技术、组织器官代用品和再生医学相关评价体系为重点，利用多学科、多技术交叉合作的关键技术和资源平台，建立具有一定规模的高水平研究、生产和应用基地，形成我国再生医学工程研究开发技术体系，研制具有自主知识产权的系列干细胞与组织工程产品及代用品，建立、完善和细化相应的技术标准、准入规范和相关伦理学指导原则，培育和带动新兴产业，加快实现部分干细胞、组织工程产品和组织器官代用品的产业化，从而使我国再生医学研究和应用的整体水平进入世界先进行列，部分关键技术和产品达到国际领先水平。本重大项目的任务分解及主要任务指标为：完成1-2种重要退行性疾病的治疗性克隆临床前研究，力争获得第一个治疗性克隆的临床批文；完成3-5种重要疾病干细胞治疗的临床前研究，获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1-2种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书；初步建立1－2个国家级人类（疾第2页共19页第1页共19页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第2页共19页病）胚胎干细胞库，建立干细胞库有关的硬件标准和管理规范；4-6种具有自主知识产权的系列组织工程产品获得SFDA临床批文，力争2-3项完成临床试验并获得许可证；开发3-5项具有自主知识产权的新型组织器官代用品，力争获得生产许可证；建立3-5种针对干细胞和组织工程应用的灵长类动物疾病与评价模型；申请专利200项左右，其中10项左右为国际PCT专利，力争10%获得授权。上述任务分解除个别保密课题外，所有课题均通过公开发布课题申请指南落实任务。此次发布的是本重大项目课题申请指南，拟安排的主要内容包括干细胞与治疗性克隆、组织工程技术与产品研制、组织器官代用品研发及灵长类动物疾病与评价模型等，拟支持的经费为2亿元人民币。课题支持强度依据所承担任务和完成指标而定，课题支持年限为5年，但依据中期评估进行滚动支持。二、指南内容课题1、帕金森病或卢迦雷氏病的治疗性克隆研究与应用研究目标：完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的临床前研究及有效性和安全性评价，向SFDA申报临床批文，争取在治疗性克隆领域有所突破。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：针对帕金森病或卢迦雷氏病等神经系统退行性疾病，建立治疗性克隆胚胎干细胞系，建立治疗性克隆第3页共19页第2页共19页编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第3页共19页临床应用评价体系和相关检测手段，完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的有效性和安全性评价等临床前研究，申报SFDA临床批文，争取率先将1－2种治疗性克隆技术应用到临床。申请30项左右国家专利及部分PCT，力争10％获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1500万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题2、我国人类（疾病）胚胎干细胞库的建立与应用研究目标：有计划、有组织、有目标、有分工地利用好、保护好我国的遗传资源，尤其是对再生医学和新药开发具有重要意义的遗传疾病资源的开发和保护，力争成为国际胚胎干细胞库的重要组成部分，通过资源获得效益和未来的发展。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和我国干细胞研究资源优势的重要体现。主要研究内容及考核指标：通过治疗性克隆的研究，使人类克隆胚胎的活化率、卵裂率和囊胚发育率得到明显提高，力争达到世界领先水平；初步建立1－2个种类最多的人（疾病）胚胎干细胞库，包括用于治疗性克隆的患者来源核移植胚胎干细胞库，建立干细胞库有关硬件和软件标准。申请10－20项国家专利，力争10％获得授权。课题支持年限：五年。第4页共19页第3页共19页编号：时间：2021年x月x日书山有...
