新药项目筛选与风险控制(2011)VIP免费

新药项目筛选与风险控制刁天喜军事医学科学院生物医药信息中心diaotx@263.net探讨的问题新药研发项目风险新药项目筛选管理新药项目风险控制信息资源合理利用——为新药项目筛选与决策提供参考新药研发项目风险问题1研发项目风险管理研发项目风险管理是研发项目不可或缺的重要组成部分是一主动的、系统的管理过程没有风险管理系统的项目是风险最大的项目研发项目的多阶段性研发项目的多因素风险研发项目的不确定性识别风险分析风险化解风险监控风险研发项目风险管理过程新药项目风险因素构成药物研发阶段风险新基因/新功能新靶标筛选模型设计制备/分离筛选样品库筛选先导物临床前候选物质量控制药效评价药代评价安全评价制剂研究工艺研究临床候选新药临床研究新药证书产业化/GMP论证新药上市靶标研究发现研究临床前研究临床研究产业化研究多阶段性多因素性不确定性新药项目风险的类别市场风险技术风险资金风险政策法规知识产权管理风险市场风险价值链的可获得性—研发—生产—销售产品差异性—性能指标蠕动—客户对新技术所带来新性能的认识市场接受程度—进入新市场的风险—对潜在市场容量和商业模式的认识企业资源匹配•与现有产品组合的匹配性•与现有销售网络、模式的匹配性•与现有生产条件的匹配性•与市场战略的匹配性知识产权•专利问题•行政保护•中药品种保护•新药保护•过渡期•监测期政策法规•注册管理办法•技术指导原则•标准•新技术和产品的审评尺度•申报审批时间•注册流程•……技术因素（一）技术不成熟——加大研发工作量和难度、失败可能性增加、引发生产和市场阶段的风险技术不先进——不具经济上的可行性技术难度与复杂性——技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强技术能力和所需互补能力的可获得性——互补技术可能并不成熟技术因素（二）性能指标可实现性——一项技术能否实现预期目标，在项目开始之前或研究过程中是不能肯定的技术效果的不确定性——研发项目在研究过程中还难以估计其最终技术效果。例因毒副作用而召回的药品，万络、酚氟拉明、右旋酚氟拉明、西沙必利、曲格列酮、西立伐他汀……技术寿命的不确定性——技术更新的周期越来越短。上世纪70年代第一个模仿创新药物上市时间是5.6年，上世纪90年代这一时间缩短到2.5年。许可交易风险制药行业中合作和许可交易的失败率在21%-50%之间不同类型的公司许可交易的风险不同。高成熟度公司从研发合作中获取的利益要低于低成熟度的公司，制药公司和成熟的生物技术公司在研发合作中要承担更多风险，获取的利益要低于新兴的生物技术公司成熟的生物技术公司和制药公司更倾向于在新药开发后期阶段的合作新药项目筛选管理问题2项目筛选定位项目筛选实施筛选原则工作内容工作方法项目筛选决策项目筛选支撑新药项目筛选管理——项目筛选定位行业定位制药、中小型研发、风险投资企业定位研发型、销售型、研发销售型中药、化学药、生物制药、混合型大型企业、中型企业、小型企业合资企业、国营企业、民营企业成长中的企业、成熟企业战略定位企业基本战略态势：成本领先、目标集聚、特色明显成长型战略：（1）企业内扩张：一体化战略、多元化战略、加强型战略；（2）企业外扩张：战略联盟；虚拟运作等防御型战略：收缩战略、剥离战略、清算战略制药企业与风投的筛选定位国外制药产业的两种创新力量第一是大型制药企业第二是中小生物技术企业（靠风险投资机构支持）两种主要投资者制药企业：科技成果产出的最终使用者风险投资机构：处于价值链的上游，专注于科技成果向产品转化过程中的关键环节。两种投资者项目筛选定位不同动机范围阶段研发阶段研究与发现临床前开发临床试验注册IV期临床主要任务药物作用靶标研究，进行先导化合物的鉴定与优化优选的化合物在动物体内进行毒性和安全性研究化合物在人体内进行3期临床试验向执法部门申请批准药品上市后进行更大范围的临床观察公共研究机构卫生研究机构发起进行的基础研究的重要发现使药物和疫苗的研发成为...