干 货 新 药 I期 、II期 、III期 之 临 床 试 验 设 计 路 径 新 药 临 床 试 验 设 计 路 径 ： I期 临 床 试 验 1 背 景 知 识 临 床试 验 ， 英 文 为 clinical trial， 而 不 是 clinical experiment。 学药 童 鞋 肯 定 或 多 或 少 做 过 各 种 实 验 ， 不 管 是 化 学 实 验 、生 物实 验 还 是 制 剂 实 验 、药 理 实 验 ， 用 的 都 是 “实 验 ”二 字 。 所 谓 “实验 ”，《 现 代 汉 语 词 典 》 的 定 义 是 为 了 检 验 某 种 科 学 理 论 或 假设 而 进 行 某 种 操 作 或 从 事 某 种 活 动 ； 而 “试 验 ”是 为 了 察 看 某事 的 结 果 或 某 物 的 性 能 而 从 事 某 种 活 动 。 而 临 床 试 验 正 是 为了 考 察 新 药 对 目 标 患 者 的 效 用 而 展 开 的 一 系 列 的 试 验 ， 本 系列 文 章 就 和 大 家 讲 讲 新 药 的 临 床 试 验 。 新 药 研 发 过 程 主 要 包括 苗 头 分 子 的 发 现 、细 胞 活 性 评 价 、非 临 床 药 理 毒 理 研 究 、临 床 试 验 和 上 市 后 的 安 全 性 监 督 。 其 中 临 床 试 验 耗 资 /耗 时 基本 占 整 个 新 药 开 发 的 60%~80%， 可 谓 是 新 药 开 发 最 耗 钱 耗时 的 阶 段 。 FDA将 临 床 研 究 分 为 三 期 ， 这 三 期 临 床 研 究 通 常按 期 依 次 实 施 ， 但 也 可 以 有 重 叠 ； 另 外 针 对 新 药 批 准 上 市 后的 临 床 研 究 ， FDA定 义 其 为 IV期 临 床 试 验 。 ICHE8根 据 临床 研 究 的 目 的 将 临 床 试 验 同 样 分 为 4期 。 2006年 ， FDA发布 了 《 Guidance for industry， investigators and reviewers exploratory IND studies》 ， 提 出 0 期 临 床 试 验 概 念 ， 其 受 试者 更 少 (≤10 例 )， 研 究 周 期 更 短 (≤7 天 )， 用 于 探 索 新 药 在 人体 的 药 代 动 力 学 和 药 效 学 研 究 ， 为 I期 临 床 提 供 指 导 。 不 管是 0期临床试验概念，还是...
