人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则

临床试验技术指导原则（征求意见稿）国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部2020 年 8 月一、概述 1（一）前言 1（二）目的和适用范围 1（三）定义 2二、临床试验设计 2（一）一般考虑 2（二）探索性临床试验 8（三）确证性临床试验 11三、临床试验结束后研究 13（一）临床试验受试者的长期随访 13（二）上市后研究或监测 14四、干细胞备案临床研究结果用于药品注册审评的评价要点 14（一）干细胞备案临床研究用于药品注册审评的必要条件 15（二）干细胞备案临床研究用于药品注册审评的评价结论 16参考文献 20二）的和适用范围一、概述（一）前言干细胞指一类具有自我更新、多向分化潜能的细胞，在再生医学领域有广阔的应用前景。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品（以下称“干细胞相关产品”）作为重要的再生医学产品，可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。本指导原则中“人源性干细胞”包括人胚干细胞、成体干细胞和诱导形成的干细胞。来源包括人的配子、囊胚（体外培养期限自受精开始不超过 14 天）、脐带、胎盘、脂肪、骨髓等细胞和组织。人源性干细胞衍生细胞治疗产品指由上述人源性干细胞诱导分化，或成熟体细胞转分化获得的细胞治疗产品。当干细胞相关产品进入临床试验时，应遵循《药物临床试验质量管理规范》（2020 年修订版）（GCP）等一般原则要求。干细胞相关产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面差异较大，而治疗机制和体内活性等相较传统药物更加复杂。为了获得预期治疗效果，干细胞相关产品还可能需要通过特定的给药方法或联合治疗策略来进行给药，因此，在干细胞相关产品的临床研究过程中，需要针对该类产品特点设计严谨科学的试验方案，以保护受试者安全并得到可靠的临床试验数据。12345678910111213141516171819本指导原则适用于按照《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的干细胞相关产品，旨在为该类产品开展临床试验的总体规划、设计、实施和试验数据分析等方面提供必要的技术指导，规范药物临床试验申办者（以下简称申办者）和临床试验研究者对干细胞相关产品的安全性和有效性的评价方法，并最大程度地保护受试者参加临床试验的安全和权益。部分干细胞相关产品兼具细胞治疗产品和基因治疗产品的特性。本指导原则的目的不是对其监管属性或分类进行认定，而是基...