科学·技术·社会-基因治疗-(2)VIP免费

科学·技术·社会蒙城八中田聚财基因治疗人类的疾病25%的生理缺陷、30%的儿童死亡都是由遗传病引起，基因与人类健康的关系如此紧密，实现基因诊断成为现代医学必然需求。常规的疾病诊断方式生化检验免疫诊断表型分析望闻问切基因诊断的兴起1976年加州大学华裔科学家简悦威用核酸分子杂交首次对α珠蛋白生成障碍性贫血进行诊断随着疾病与基因的关系愈加明晰，基因诊断与基因治疗进入快速发展期2003年10月，世界第一个基因治疗药物在中国诞生2012年11月3日，欧盟委员会批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera（格利贝拉），标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症。预计每名患者的花费将高达125万欧元（约合160万美元），该药将创造昂贵现代医药的新纪录。1990年，美国批准了第一例临床基因治疗申请。患者为四岁女孩，由于缺失腺苷脱氨酶（ADA)基因而患有严重综合性免疫缺陷症。AshantideSilva基因治疗是向靶细胞导入外源基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗目的。基因治疗1.大卫·菲利普·维特尔2.严重复合型免疫缺陷症（SCID）3.没有接受过基因治疗，接受的是他姐姐的骨髓移植1.你听过泡泡男孩吗？2.他叫什么名字？3.他患的是什么病？4.他接受过基因治疗吗？泡泡男孩1971年9月21日，大卫在美国休斯敦的一间儿童医院里出生了。但是刚从母亲的胎盘里呱呱落地，这个可爱的小男孩立马被送进一个无菌的泡泡里。谁料到大卫这一进去就再也出不来了，他被诊断患有严重复合型免疫缺陷症（SCID）。这是一种先天性遗传病，在人体免疫系统的三道防线中，淋巴细胞是最后一道防线中最强劲的杀手锏。T细胞和B细胞互相配合着把病毒、细菌等入侵者一网打尽。而SCID患者体内的免疫系统中这两种细胞存在缺陷，这把杀手锏在基因的影响下失灵了。大卫曾经有一个哥哥、这个家庭曾经的一个大儿子也患有这个病。他在7个月大时就夭折了，这个阴影始终在他们心里萦绕。医生的一个建议给他们打了一剂强心剂：可以尝试用大卫的姐姐凯瑟琳的造血干细胞给大卫做骨髓移植手术。这样一来，大卫体内也许可以借助姐姐的造血干细胞重新分化出正常的免疫细胞。然而，才刚看到曙光，一盆冷水就泼了下来——凯瑟琳和大卫的配型不成功。于是大卫只能继续在泡泡里生活，等待着发现一种可靠的治疗方法可以让他逃离泡泡。泡泡给大卫提供了无菌的洁净空间，在这里他度过了相对安全而孤独的日子。为了防止大卫无聊，他的父母给他准备了许多玩具和零食。但这些物品要拿进泡泡可得经过重重关卡。大卫收到的物品必须先装在充满环氧乙烷气体的室内，在60℃的高温下放置4个小时，彻底杀灭细菌。然后进行充气除去有毒的环氧乙烷。视物件的大小而定，充气时间持续1~7天。经过一系列繁琐而漫长的步骤之后，物品才可以通过气闸送进泡泡里。这种常人难以理解的泡泡生活吸引了媒体前去造访。大卫的悲惨事迹被报道出来，他也因此得到了全国人民的密切关注。NASA得知大卫的遭遇后，为他设计制作了一种可以透过胶手套伸进泡泡的新居所。有媒体为他拍摄了成长纪录片，向大众展示他的日常生活动态。其实对于大卫来说，在4岁前他并没有觉得自己和别人有什么不同。他在泡泡里生活得好好的，定时有人送来好吃的、好玩的。父母和护士有时从通过泡泡壁上的手套伸进来与他嬉闹、拥抱，生活得无忧无虑。但随着逐渐长大，他开始意识到自己的与众不同。原来自己脆弱得不能离开这个泡泡，甚至不能得到母亲的一个亲吻。医疗手段难以突破，但生活的环境却总归是有办法改进的。3岁时，大卫就可以离开医院，回到家里专门为他打造的一个无菌房间。这是他第一次完成一趟“短途旅行”，从医院到家里。6岁时，NASA为他专门制作了一套特殊的宇航服。换上宇航服的大卫甚至可以到室外与姐姐玩起水枪但是这套宇航服在他穿过7次之后就失去了兴趣。因为这套衣服要通过一根2.5米长的导管连接到泡泡上，而且穿着的步骤极其复杂。大卫每次穿宇航服都需要通过一条无菌的轨道完成泡泡与衣服之间的转移。还需要专业人员帮忙完成繁琐的出舱连接和穿衣步骤。即使无菌环境的不断改进让大卫行动更加自...