课程名称：基因治疗版本：人教版单位：河北省卢龙县潘庄中学姓名：顾永辉连连看白化病常显血友病常隐多指X显原发性高血压X隐猫叫综合征多基因遗传病抗维生素D佝偻病染色体异常遗传病科学∙技术∙社会——基因治疗1.概念基因治疗：把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥作用，从而达到治疗疾病的目的。2.实例•1990年9月4日，美国科学家进行了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位患有严重复合型免疫缺陷疾病（SCID）的四岁小姑娘艾姗蒂，她从父母处各继承了一个有缺陷的腺苷酸脱氨酶基因（ADA），造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶，而腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能说必需的。基因治疗SICD过程的示意图携带正常ADA基因的细菌某种病毒ADA基因整合到病毒核酸上该病毒感染T淋巴细胞，同时将ADA基因导入T淋巴细胞将携带正常ADA基因的T淋巴细胞在注入患者体内培养T淋巴细胞从患者体内分离出T淋巴细胞囊性纤维病症状和病因：患者支气管内粘液增多CFTR基因缺失3个碱基CFTR蛋白结构异常导致功能异常粘液清除困难，细菌繁殖，肺部感染•囊性纤维病是北美白种人种常见的一种遗传病，1994年美国科学家利用修饰的腺病毒作为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织中。基因与腺病毒结合基因治疗已经取得令人瞩目的进展。到2004年底，全世界已有近千名患者接受了基因治疗，治疗的疾病有恶性肿瘤、血友病、地中海贫血症、关节炎和心血管疾病等15种以上。3.方法（1）体外基因治疗先从病人体内获得某种细胞，例如T淋巴细胞，进行培养，然后，在体外完成基因转移，在筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。（2）体内基因治疗直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法叫做体内基因治疗。4.合作探讨：尝试总结基因治疗的步骤①获取治疗基因②构建表达载体③导入受体细胞④治疗基因表达一般采用“缺什么补什么”的原则通常采用的载体是病毒进入细胞的外源基因必须完整无损思考：与传统的药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？(提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。)基因治疗还存在哪些问题？(提示：①外源物质导入人体，可能会引发机体免疫反应②大多数基因治疗都使用修饰后的病毒作为载体，可能存在病毒毒性问题③基因治疗时，如果目的基因被整合到错误位置，可能会引发新的疾病1.基因治疗是指()A.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常B.对有基因缺陷的细胞进行修复,从而使其恢复正常,达到治疗疾病的目的C.把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的D.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的C跟踪训练2.下列说法正确的是（）A.基因治疗能治疗所有的遗传病B.基因治疗在发达国家已成为一种常用的临床治疗手段C.体内基因治疗是基因治疗的一种形式D.体外基因治疗仅指体外完成基因转移这个环节C3.目前基因治疗在恶性肿瘤的治疗中应用得最多。对此叙述正确的是()①将抑制癌细胞增生的基因转入到癌细胞内,阻断癌细胞的繁殖,还要诱导它自杀死亡②将可抑制癌基因转录的DNA序列导入癌细胞,使癌基因不能表达,癌细胞也就不能增殖③将提高人体免疫力的基因导入免疫系统,以提高人体防御功能,由人体免疫系统杀死癌细胞A.只有①正确B.只有①③正确C.只有②③正确D.全都正确D4.腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用基因治疗的方法是：取出患者的淋巴细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些淋巴细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。下列有关叙述中，正确的是（）A.T淋巴细胞需在体外培养至无限增殖时再注入患者体内，保证体内有足量的携带正常基因的T淋巴细胞B.正常ADA基因修复了患者的缺陷基因C.正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能D.正常ADA基因可以遗传给后代C
