中央民族大学生命与环境科学学院分子生物学论文2013 年 4 月 27 日姓名：曾宇翔学 号：1044002 专业：10 生物技术指导教师：徐小静基因治疗技术综述基因治疗技术综述曾宇翔（中央民族大学生命与环境科学学院北京 100081 ）摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，具有广阔的发展前景。基因治疗有望成为治疗遗传病，癌症，心血管病及其他难治性疾病的有效手段，目前以取得一定进展。本文主要对基因治疗技术的现状、方法、问题和未来发展等几方面进行综述。关键词：基因治疗；策略；方法；应用。20 世纪是科技空前发展的时代，同样也是“生物大发现”的时代，而21 世纪是基因治疗技术发展的时代。自1989 年人类史上首次基因治疗方案在北京实施以来，到目前为止，基因治疗技术已经在世界各国广泛开展。基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。然而基因治疗啊依然存在诸如缺少高效的传递系统、缺少持续稳定的表达和寄主免疫等一系列问题。但我们相信随着科学家对基因的不断深入研究，基因治疗一定会给人类健康事业做出巨大的贡献。本文从以下几方面将国内外近年基因治疗技术的研究情况做一综述。1 基因治疗概念基因治疗是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿治病基因锁产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的的生物学高新技术。基因治疗有着狭义和广义的概念，狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的；广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。实施基因治疗的所需步骤大致有：(1) 目的基因的筛选和植被； （2）基因载体的选择； （3）靶细胞的选择； （4）细胞转染： （5）基因的表达检测。2 基因治疗的方法目前基因治疗有二种形式：一是体内疗法，把一个将抗的基因拷贝插入靶细胞以补偿缺陷基因；二是体外疗法，引进经过改造的基因赋予细胞新的特征。这两者都属于体细胞基因治疗，还有一种生殖细胞基因治疗，通过干细胞或者生殖细胞进行介导的治疗手段，由于涉及一系列伦理学问题，目前仍属禁区。体内疗法将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗疾病的目的。这是一种简便易行的方法，体细胞基因治疗通过载体直接传送，将治疗性转基因制作出来，然后包装入载体中，直接注射到病人体内，到达靶器官。但其缺点是基因转染率较低。目前研究和应用较多的还是体外疗法，即将有基因缺...
