人体细胞治疗讨论和制剂质量控制技术指导原则 2003 年 03 月 20 日 发布 一、序言 体细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选以及药物或其他能改变细胞生物学行为的处理.经过体外操作后的体细胞可用于疾病的治疗，也可用于疾病的诊断或预防。体细胞治疗具有多种不同的类型,包括体内回输体外激活的单个核白细胞如淋巴因子激活的杀伤细胞（LAK）、肿瘤浸润性淋巴细胞（TIL)、单核细胞、巨噬细胞或体外致敏的杀伤细胞(IVS）等等；体内移植体外加工过的骨髓细胞或造血干细胞；体内接种体外处理过的肿瘤细胞(瘤苗）；体内植入经体外操作过的细胞群如肝细胞、肌细胞、胰岛细胞、软骨细胞等等. 由于体细胞治疗的最终制品不是某一种单一物质而是一类具有生物学效应的细胞,其制备技术和应用方案具有多样性、复杂性和特别性，因此不能象一般生物制品那样制订出适合于每一种方案的具体标准,本指导原则只提出一个共同的原则，具体的申报资料和应用方案应根据本技术指导原则加以准备、申请和实施.对每个方案的整个操作过程和最终制品必须制定并严格执行（实施)标准操作程序，以确保体细胞治疗的安全、有效。 二、申报资料 （一）体细胞治疗制剂的名称、选题目的与依据、国内外讨论现状或生产使用情况 1．申请表 2．体细胞治疗制剂的名称及命名依据 3．选题的目的和立题依据 4．国内外有关该制剂的讨论现状、生产及临床应用情况（包括专利查询情况） 5．临床应用的风险性评估 （二）体细胞的采集、分离和检定 1．体细胞类型和供体的情况 （1)体细胞类型 须指出细胞来源是属于自体、同种异体、异种还是细胞系。必须提供细胞的组织来源及细胞类别的确证资料,其中包括形态生化或表面标志等。 （2）供体 若体细胞来源于同种异体,需说明供体的年龄、性别，供体必须符合国家对献血员的要求，并提供测试的方法及符合条件的依据。供体必须经过检验证明 HBV 抗原、抗 HCV、抗 HIV-1/2、梅毒抗体、细菌、霉菌均为阴性，必要时需说明供体的既往病史、家族史等临床资料。对于那些需通过激活体内免疫功能发挥作用或需体细胞在体内长期存活的体细胞治疗项目，除 ABO 血型外，还必须对供体做 HLA-I 类和 II 类分型检查,并证明与受体（病人）相匹配，同时提供检测方法和依据。 若体细胞来源于动物,必须提供动物的来源,遗传背景,...
