1/14重磅孤儿药盘点发布:2013-12-22最近几年治疗罕见疾病的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠,2012年美国FDA共批准了39种新药,其中,孤儿药就有13种,占了33%,罕见病,又称“孤儿病”(orphandrug),是指盛行率低、少见的疾病。我国罕见病患者至少在1000万以上,常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。孤儿药的研发在欧美,尤其是美国的快速发展是有多种原因的,其中很重要的一点是相关法规的制定、实施,各种优惠政策包括减免申请费用、资助研发经费、上市后研发公司独占市场若干年(美国为7年,欧盟为10年)以及通过绿色通道直接进入医疗保险支付名单(这样患者就不必自己为昂贵的药费买单)等等。孤儿药,对药企而言可谓是投资少,收益大,过去10年,孤儿药年均销售增长25.8%,目前孤儿药的全球市场价值达500亿美元,(相关阅读:美国十种最贵的药物)孤儿药显然对国际制药巨头们而言,也是挡不住的诱惑。下列的“孤儿药”将驰骋在医药市场,成为制药巨头新的摇钱树。1、美罗华/利妥昔单抗/Rituxan/MabThera/rituximab商品名称:美罗华,莫須瘤(臺灣地區)通用名称:利妥昔单抗英文名称:Rituxan,MabThera,rituximab生产企业:罗氏制药(Roche)2012年销售额:71.3亿美元2013年销售额(预计):76亿美元专利到期时间:2013年底(欧洲),2018(美国)美罗华(利妥昔单抗,Rituxan):全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)的单克隆抗体。该药的欧洲专利将于2013年底到期。2013年112/14月1日罗氏的单抗药物Gazyva(obinutuzumab,又名GA101)获FDA批准,联合苯丁酸氮芥(chlorambucil)化疗,用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。这款药物在早期临床试验中即已显示出良好的前景,在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中进行的一对一的临床研究中,Obinutuzumab胜过罗氏旗下的美罗华(利妥昔单抗)。Gazyva是罗氏在过去3年中获FDA批准的第5个抗癌药物,该药的获批,将减少生物仿制药对罗氏重磅药物美罗华(Rituxan,通用名:rituximab,利妥昔单抗)的冲击。2、瑞复美/来那度胺/Revlimid/Lenalidomide商品名称:瑞复美通用名称:来那度胺英文名称:Revlimid(Lenalidomide)生产企业:新基公司(Celgene)中国上市时间:2013年6月2012年销售额:37.7亿美元专利到期时间:2014年(欧洲,2027年(美国)瑞复美(来那度胺,Revlimid):由新基公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。2013年6月抗肿瘤口服新药瑞复美(来那度胺胶囊)正式在中国上市,根据中国CFDA的批准,瑞复美将用于与地塞米松联合,治疗至少接受过一次疗法的成年多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液系统恶性肿瘤.瑞复美目前已在全世界70个国家获批,治疗了近30万例多发性骨髓瘤.3、艾库组单抗/Soliris/Eculizumab通用名称:艾库组单抗3/14英文名称:Soliris(eculizumab)生产企业:亚力兄制药(AlexionPharmaceuticals)上市时间:2007年3月16日(美国,PNH患者),2011年9月23日(美国,aHUS患者)2012年销售额:11.3亿美元专利到期时间:2015年5月1日(欧洲),2021年3月16日(美国)来自亚力兄制药公司的药物艾库组单抗Soliris因为被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”而闻名,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)及非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。PNH是一种可致残和早亡的罕见血液病。aHUS是一种能导致肾功能衰竭的罕见慢性血液病,可以增加死亡和中风的风险。北美和西欧只有8000-10000名PNH患者,只有一部分溶血情况严重的患者适用该药物。这一用于罕见病治疗的药物每年的治疗开销为409500美元。4、万珂/硼替佐米/Velcade/Bortezomib通用名称:硼替佐米商业名称:万珂,萬科(台湾)别名:PS-341英文名称:Velcade/Bortezomib生产企业:强生(J&J),武田(Takeda)及其子公司千年制药(Millennium)适应症:多发性骨髓瘤一线治疗药物上市时间:2003年5月13日(美国),2005年(中国)2012年销售额:23.58亿美元美国专利号码:5780454,6617317,6713446,6958319专利到期时间:2017年5月3日4/14日本武田制药的的重磅药物万珂(硼替佐米,Velcade)是全球...