下载后可任意编辑抗肿瘤药物临床试验技术指导原则 一、 概述恶性肿瘤是严重威胁人类生命的一类疾病, 尽管现有治疗手段取得了一定疗效, 但多数肿瘤患者生存时间有限, 缺乏有效的能够治愈的药物, 亟需开发新的药物来满足需要。在抗肿瘤药物的风险效益评估中, 医护人员和患者可能同意承受相对较大的安全性风险, 因此抗肿瘤药物的临床讨论除遵循一般药物临床讨论原则外, 还应考虑其特别性。由于肿瘤生物学讨论的进展, 一些新的作用机制、 作用靶点的抗肿瘤药物不断涌现, 呈现出不同于以往传统细胞毒类药物的安全性和有效性特点; 肿瘤疾病的药物治疗也从以往的单纯追求肿瘤缩小向延长患者的生存期、 提高生存质量转变, 这些改变使抗肿瘤药物临床疗效评价终点指标也出现较大改变。因此, 传统的抗肿瘤药物开发模式已经变得不适宜, 需要更多地探究能加快和促进开发进程的临床讨论策略。本指导原则将对抗肿瘤药物临床讨论一般考虑进行阐述, 重点阐述在不同临床讨论阶段中需要重点考虑的问题, 旨在为抗肿瘤药物临床讨论的设计、 实施和评价提供方法学指导。申请人在进行临床讨论时, 还应当参照国家食品药品监督管理局( 以下简称 SFDA) 既往发布的相关指导原则和《药物临床试验质量管理法律规范》( GCP) 要求进行, 对于一般药物临床讨论需要遵从的原则以及与其它指导原则重复内容在本文中不再赘述。本指导原则主要适用于抗肿瘤新化合物的临床讨论, 抗肿瘤生物制品也可参考部分内容, 不适用于中药制剂。药物类别上主要针对下载后可任意编辑细胞毒类抗肿瘤药物临床讨论, 由于非细胞毒类药物( 如信号传导抑制剂, 生物反应调节剂, 激素类等) 是当前新药开发的主要方向, 本指导原则也将尽可能对此类别药物临床讨论的不同之处进行阐述。本指导原则中的观点仅代表 SFDA 当前对抗肿瘤药物临床讨论的一般性认识, 不能涵盖在新药研发中遇到的所有情况, 申请人在讨论中应始终坚持具体问题具体分析的原则。特别应注意的是, 抗肿瘤药物讨论理论和技术的快速进展, 很可能对将来抗肿瘤药物开发模式产生影响, 因此申请人能够积极探究更为科学合理的讨论方法, 并及时寻求 SFDA 药品注册部门的建议。二、 临床讨论的总体考虑抗肿瘤药物的临床讨论过程一般分为Ⅰ期、 Ⅱ期和Ⅲ期临床试验。Ⅰ期临床试验主要目的是对药物的耐受性、 药代动力学进行初步讨论, 为后期讨论给药方案的设计提供数据支持; Ⅱ 期临床试验主要是探究性...
