抗 肿 瘤 药 物 临床试验技术指导原则 一、概述 恶 性 肿 瘤 是 严 重 威 胁 人 类 生 命 的 一 类 疾 病 ， 尽 管 现 有 治 疗 手 段 取 得了 一 定 疗 效 ， 但 多 数 肿 瘤 患 者 生 存 时 间 有 限 ， 缺 乏 有 效 的 可 以 治 愈 的 药物 ， 亟 需 开 发 新 的 药 物 来 满 足 需 要 。 在 抗 肿 瘤 药 物 的 风 险 效 益 评 估 中 ，医 护 人 员 和 患 者 可 能 愿 意 承 受 相 对 较 大 的 安 全 性 风 险 ， 所 以 抗 肿 瘤 药 物的 临 床 研 究 除 遵 循 一 般 药 物 临 床 研 究 原 则 外 ， 还 应 考 虑 其 特 殊 性 。 由 于肿 瘤 生 物 学 研 究 的 进 展 ， 一 些 新 的 作 用 机 制 、作 用 靶点的 抗 肿 瘤 药 物 不断涌现 ， 呈现 出不同于 以 往传统细胞毒类 药 物 的 安 全 性 和 有 效 性 特 点；肿 瘤 疾 病 的 药 物 治 疗 也从以 往的 单纯 追 求 肿 瘤 缩 小 向 延 长 患 者 的 生 存期 、提 高 生 存 质 量 转 变 ， 这 些 改 变 使 抗 肿 瘤 药 物 临 床 疗 效 评 价 终 点指 标也出现 较 大 改 变 。 因 此 ， 传统的 抗 肿 瘤 药 物 开 发 模 式 已 经 变 得 不适 宜 ，需 要 更 多 地 探 索 能 加 快 和 促 进 开 发 进 程 的 临 床 研 究 策 略 。 本 指 导 原 则 将 对 抗 肿 瘤 药 物 临 床 研 究 一 般 考 虑 进 行 阐 述 ， 重 点阐 述在 不同临 床 研 究 阶 段 中 需 要 重 点考 虑 的 问 题 ， 旨 在 为 抗 肿 瘤 药 物 临 床 研究 的 设 计 、实 施 和 评 价 提 供 方 法 学 指 导 。 申 请 人 在 进 行 临 床 研 究 时 ， 还应 当 参 照 国 家 食 品 药 品 监 督 管 理 局 （ 以 下 简 称SFDA） 既 往发 布 的 相 关指 导 原 则 和 《 药 物 临 床 试 验 质 量 管 理 规 范 》 （ GCP） 要 求 进 行 ， 对 于 一般 药 物 临 床 研 究 需 要 遵 从的 原 则 以 及 与 其 他 指 导 原 则 重 复 内 容 在 本 文...
